La thérapie génique de Duchenne est-elle un traitement approprié malgré son effet de classe immunogène ?
Une faiblesse musculaire progressive et une mortalité éventuelle résultant d'une cardiomyopathie ou de complications respiratoires sont les caractéristiques de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie grave...
De nouvelles recherches sur les interactions protéiques de la dystrophie musculaire de Duchenne conduisent à des thérapies plus ciblées
Une découverte pionnière a montré les relations complexes entre la dystrophine, une protéine de stabilité musculaire, et sa protéine compagnon, la dystrobrévine, ouvrant de nouvelles voies pour l'étude...
La modélisation du poisson zèbre s'avère prometteuse dans la recherche sur la maladie de Duchenne (DMD)
Le poisson zèbre (Danio rerio) est devenu un organisme modèle précieux pour étudier le développement musculo-squelettique et la physiopathologie des maladies associées. Les gènes clés et les paramètres biologiques...
Les médecins du système de santé de l'Université de Miami et de l'hôpital pour enfants Holtz ont évalué l'efficacité d'ELEVIDYS
Les médecins du système de santé de l'Université de Miami et de l'hôpital pour enfants Holtz jouent un rôle majeur dans l'accès à ELEVIDYS. La thérapie fournit un micro-gène fonctionnel...
L'outil d'édition génétique SPLICER offre un potentiel considérable pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne
Un nouvel outil d'édition génétique qui aide la machinerie cellulaire à ignorer des parties de gènes responsables de maladies a été appliqué pour réduire la formation de...