Solid Biosciences publie des informations sur l'essai clinique de la thérapie génique SGT-003
Solid Biosciences a partagé que quatre patients ont été traités dans l'essai clinique de thérapie génique SGT-003 ; il a été bien toléré chez tous les patients atteints...
L'étude du Dr Liubov Gushchina sur le saut de l'exon 17 récompensée par une subvention
Nous sommes heureux de présenter les lauréats du prix Investigator Grant Award 2024 de l'American Neuromuscular Foundation (ANF). Liubov Gushchina, PhD, a reçu le prix...
Le FDA désigne la thérapie par cellules souches GIVI-MPC d'IPS HEART pour la dystrophie musculaire de Becker comme médicament orphelin
Le FDA a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) à IPS HEART pour les GIVI-MPC en raison de sa capacité exceptionnelle à produire de nouveaux muscles de pleine longueur...
ImmunoForge reçoit l'approbation FDA IND pour l'essai clinique de phase 2 du « Pemziviptadil » pour la cardiomyopathie DMD
Médicament contre la cardiomyopathie DMD, le pemziviptadil est utilisé une fois par semaine et est basé sur la plateforme ELP (Elastin Like Polypeptide Platform) d'ImmunForge, un polypeptide à action prolongée...
Dyne Therapeutics annonce des projets pour DYNE-101 dans la DM1 et DYNE-251 dans la DMD
Dyne Therapeutics a annoncé des données cliniques positives pour ses thérapies DYNE-101 et DYNE-251 lors d'un événement destiné aux investisseurs le 10 janvier 2025. DYNE-101 pour la dystrophie myotonique...