Nouvelles thérapies géniques potentielles à venir pour la dystrophie musculaire de Duchenne
Les résultats de nouvelles études de thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne seront observés par des yeux curieux en 2025.
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Thérapies de saut d'exon de nouvelle génération développées pour le traitement de la DMD
Les thérapies de saut d’exon de nouvelle génération pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) représentent un domaine de recherche prometteur visant à s’attaquer aux mutations génétiques sous-jacentes à l’origine de la maladie.
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Nous appelons les ministères de la Santé et les fabricants de produits pharmaceutiques à prendre des mesures concernant la DMD
Nous appelons tous les ministères de la santé du monde entier et les fabricants de traitements DMD approuvés par les FDA et EMA à agir.
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Trois essais cliniques en cours sur la thérapie génique Elevidys temporairement interrompus en Europe
Suite au décès d'un enfant de 16 ans recevant une perfusion de Elevidys, 3 essais cliniques en cours en Europe (étude 104, étude 302 et étude 303) ont été temporairement interrompus.
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Le représentant turc de DMD WarrioR partage son point de vue sur la thérapie génique Elevidys
Nous avons discuté avec le représentant turc de DMDWarrioR de son point de vue et de ses préoccupations concernant la thérapie génique Elevidys. Nous avons également reçu des informations surprenantes sur les études menées sur la DMD en Turquie.
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Le coût de la thérapie génique Elevidys est-il justifié ? Examen des essais cliniques de la thérapie génique Elevidys
Le Elevidys est-il efficace et rentable par rapport aux essais cliniques ?
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Pourquoi Roche ne demande-t-elle pas l’autorisation de mise sur le marché dans tous les pays pour la thérapie génique Elevidys ?
Si vous vous demandez quand la thérapie génique Elevidys arrivera dans votre pays, cet article peut vous aider à vous faire une idée.
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Qu'est-ce que la dystrophie musculaire de Duchenne ?
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique qui touche des milliers de familles dans le monde entier. Elle touche principalement les garçons, provoquant une dégénérescence et une faiblesse musculaires au fil du temps.
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Causes génétiques de la dystrophie musculaire de Duchenne
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) trouve ses racines dans le monde complexe de la génétique, et résulte spécifiquement de modifications d'un seul gène connu sous le nom de dystrophine...
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Mon enfant est-il atteint de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ?
Lorsque les parents se posent la question : « Mon enfant est-il atteint de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ? », ils se retrouvent souvent aux prises avec un tourbillon d’émotions...
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À propos de notre mission
De nombreuses personnes dans le monde ne savent pas ce qu'est la dystrophie musculaire de Duchenne. En effet, seulement un garçon sur 5 000 est atteint de cette maladie. Pourtant, les familles et leur entourage dont les enfants sont aux prises avec cette maladie doivent vivre avec le stress de cette maladie au quotidien. Nous les appelons les guerriers de la DMD.
DMDWarrior.com a été créé pour sensibiliser le monde entier à cette maladie, faciliter l'accès aux traitements et garantir que les coûts de traitement soient abordables.
Quel est notre but ?
Un enfant sur 5 000 dans le monde naît avec la DMD, et de nombreuses familles ne se rendent compte que leur enfant est atteint de cette maladie lorsqu'il a 3 ou 4 ans. Les traitements approuvés par la FDA pour la DMD sont trop chers pour les familles. Notre objectif est de réduire les coûts de traitement et de les faire couvrir par le gouvernement.
Facilité d'accès aux traitements
Dans de nombreux pays, les traitements contre la DMD ne sont pas disponibles et les familles doivent supporter des frais énormes pour voyager à l’étranger.
Réduire les coûts de traitement
Les traitements contre la DMD sont très coûteux et il est presque impossible pour les familles de couvrir ces coûts elles-mêmes.
Sensibilisation sur les réseaux sociaux
Nous ne voulons pas qu'un enfant meure. Si vous aussi vous souhaitez trouver une solution à cette situation, suivez-nous sur les réseaux sociaux.