L'objectif de cette étude observationnelle prospective (NCT07127978) est d'évaluer la sécurité, la tolérance et les résultats fonctionnels des patients atteints de DMD qui débutent un traitement oral par Duvyzat (Givinostat) ou qui ont déjà débuté le traitement il y a moins de six mois dans le cadre de soins cliniques standard aux États-Unis. Avec une période de recrutement de 24 mois et un suivi d'au moins deux ans, l'essai devrait durer jusqu'à cinq ans pour les premiers patients recrutés.
Apprendre encore plus: Qu'est-ce que Duvyzat (Givinostat) ?
L'étude recrutera 300 participants (180 patients non ambulatoires et jusqu'à 120 patients ambulatoires). Les participants seront suivis pendant au moins deux ans, les données étant recueillies lors de visites cliniques de routine. Les évaluations porteront sur les paramètres biologiques (par exemple, numération plaquettaire, triglycérides), les fonctions cardiaque et pulmonaire, les résultats rapportés par les patients et les échelles de fonction motrice telles que l'évaluation ambulatoire North Star (NSAA) et l'échelle de performance des membres supérieurs (PUL).
Étude Duvyzat (Givinostat) – NCT07127978 –
Cette étude évalue l’expérience réelle du Givinostat chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.
Début de l'étude (estimé): 2025-09-15
Achèvement du primaire (estimé) : 2030-06-30
Achèvement de l'étude (estimé): 2030-07-30
Nombre de participants (estimé): 300
Type d'étude: Observationnel
Emplacements: Aucune donnée de localisation pour le moment.
Âges admissibles aux études: 6 ans et plus (enfant, adulte, adulte plus âgé)
Principaux critères d’inclusion et d’exclusion. – NCT07127978 –
