Une thérapie cellulaire préserve la structure et la fonction musculaire chez des souris de laboratoire atteintes d'un type de maladie similaire à la dystrophie musculaire de Duchenne, selon une nouvelle recherche du Smidt Heart Institute à Cedars-Sinai.
La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie héréditaire rare qui touche principalement les garçons et entraîne un affaiblissement musculaire tel qu'ils finissent par perdre la capacité de marcher. Leurs muscles cardiaques et pulmonaires s'affaiblissent également avec le temps, entraînant un décès prématuré.
La thérapie, décrite dans Stem Cell Reports, utilise des cellules dérivées de cardiosphères (CDC), des cellules cardiaques capables de réparer les tissus. Le Dr Eduardo Marbán, Ph. D., directeur exécutif du Smidt Heart Institute et coauteur de l'étude, a découvert comment isoler et cultiver des CDC en laboratoire, puis les réinjecter chez un patient. Rapports sur les cellules souches –
Une étude clinique a démontré que les CDC peuvent protéger les muscles affaiblis contre l'affaiblissement musculaire chez les adultes atteints de dystrophie musculaire de Duchenne. Des essais cliniques ont également montré que les CDC peuvent réparer les lésions cardiaques associées à la maladie de Duchenne. Une thérapie cellulaire appelée Deramiocel, basée sur les CDC, est actuellement en phase d'essais cliniques avancés à doses répétées afin de vérifier l'amélioration de l'insuffisance cardiaque et de la myopathie squelettique chez les patients atteints de la maladie de Duchenne. Qu'est-ce que Deramiocel ? Que fait CAP-1002 ? –
« Notre nouvelle recherche démontre que si nous exposons de jeunes souris atteintes de ce trouble aux CDC, nous pouvons empêcher le développement d'une faiblesse musculaire en premier lieu », a déclaré Russell G. Rogers, PhD, professeur adjoint au Smidt Heart Institute et auteur correspondant de l'étude.
Les chercheurs ont administré la thérapie cellulaire mensuellement à des souris de laboratoire atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne pendant un an. Au bout d'un an, les souris ayant reçu la thérapie cellulaire ont conservé une endurance à l'effort et une force musculaire similaires à celles observées durant leur jeunesse. En revanche, les souris n'ayant pas reçu la thérapie cellulaire ont perdu leur capacité à faire de l'exercice et leurs muscles se sont affaiblis, comme cela se produit naturellement au cours de la dystrophie musculaire de Duchenne.
