Les oligonucléotides antisens (ASO) personnalisés peuvent accélérer les études sur le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Chaque année, des dizaines de milliers de bébés naissent avec des maladies mystérieuses provoquées par des anomalies génétiques si rares qu'aucun traitement n'a encore été tenté. Des chercheurs ont découvert une méthode permettant d'accélérer le travail de laboratoire nécessaire pour tester des médicaments personnalisés pour certains de ces enfants malades en utilisant de minuscules amas de tissu produit à partir de cellules sanguines de patients.
Les oligonucléotides antisens personnalisés (ASO) ont montré des résultats prometteurs dans le traitement de maladies génétiques rares. La capacité à identifier les individus atteints de maladies rares et présentant des variations génétiques pathogènes sensibles à cette approche thérapeutique devrait s'améliorer à mesure que la technologie du séquençage clinique continue de progresser.
