¿Recibirá Elevidys la aprobación de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA)?

Elevidys, una terapia génica desarrollada por Sarepta Therapeutics para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), está siendo revisada actualmente por organismos reguladores en diferentes regiones, incluida la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Por ahora, es difícil predecir con certeza si Elevidys recibirá la aprobación de la EMA, ya que la decisión depende de varios factores, como los datos de los ensayos clínicos, la seguridad, la eficacia y la evaluación de la EMA del perfil general de riesgo-beneficio del tratamiento.

En Estados Unidos, la terapia ya ha obtenido la aprobación acelerada del FDA, pero en Europa el proceso de revisión está en curso. El EMA evaluará cuidadosamente los datos clínicos disponibles antes de tomar una decisión. Si bien la aprobación del FDA brinda cierto optimismo para la aprobación del Elevidys en otros mercados, cada agencia reguladora tiene su propio proceso y estándares para la aprobación.

¿En qué países está aprobado el Elevidys?

La única terapia genética aprobada para la distrofia muscular de Duchenne en el mundo, Elevidys, recibió aprobación acelerada en los EE. UU. en junio de 2023 y actualmente está aprobada en los Emiratos Árabes Unidos, Qatar, Kuwait, Bahréin, Omán, Brasil e Israel para el tratamiento de niños ambulatorios con Duchenne que tienen una mutación confirmada en el gen DMD y tienen entre 4 años y más.

¿En qué países ha solicitado Roche autorización para Elevidys?

Actualmente se están revisando solicitudes de aprobación en Europa (EMA), Japón, Suiza, Singapur, Hong Kong y Arabia Saudita.

Los resultados provisionales del ensayo clínico Embark Elevidys podrían influir en la decisión

Roche anunció nuevos datos de EMBARK que muestran beneficios significativos y duraderos del Elevidys para pacientes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Las noticias positivas de los estudios en curso podrían afectar el proceso del EMA, ya que muchos pacientes con DMD ven al Elevidys como una fuente de esperanza. [Leer más: Nuevos resultados del estudio EMBARK]

¿Por qué Sarepta y Roche sólo solicitan el registro en determinados países?

Sarepta está solicitando actualmente la aprobación de Elevidys en países de altos ingresos como Japón, Suiza, Singapur, Hong Kong y Arabia Saudita, lo que genera preocupación entre los pacientes con DMD en países económicamente desfavorecidos. [Leer más: Expectativas de ingresos de Sarepta en 2025]

Como DMD Warrior, preguntamos a Sarepta y Roche en qué otros países solicitarán una licencia, pero aún no hemos recibido una respuesta por escrito.

Los pacientes con DMD esperan que el precio de ELEVIDYS se reduzca lo antes posible y que se realicen solicitudes de registro en todos los países.

Familias preocupadas por si Sarepta para una terapia genética diferente no será aprobada antes del EMA

A muchos pacientes con DMD les preocupa que las terapias genéticas de Duchenne que se están desarrollando en Europa puedan afectar negativamente la decisión de EMA sobre Elevidys.

Muchas familias están preocupadas de que la codicia del dinero en el sector salud pueda incidir en las decisiones que se tomen.

Las familias quieren un precio más bajo para el Elevidys y un acuerdo de reparto de riesgos como el que existe en Brasil. [Más información: Modelo de distribución de riesgos]

Más información: Posibles nuevas terapias genéticas futuras para la DMD

Genethon y Sarepta colaboraron en 2017

El coste del Elevidys, desarrollado por Sarepta y conocido por su elevado precio y por no haber recibido todavía la aprobación de todos los países, aún no ha disminuido.

En 2017, Genethon y Sarepta iniciaron una colaboración de investigación para completar el desarrollo preclínico del producto. Con el desarrollo conjunto del programa de terapia génica clínica que utiliza este método de microdistrofina, el acuerdo anunciado en 2020 fortalece y amplía esta colaboración.Leer más: Genethon en colaboración con Sarepta]

Según el acuerdo, Sarepta se encargará de la comercialización del producto GNT0004 en el resto del mundo, mientras que Genethon se encargará de ello en Europa (excepto en el Reino Unido). Genethon tiene derecho a regalías, hitos comerciales y de desarrollo, y un pago por adelantado de Sarepta. [Leer: Terapia génica Genethon GNT0004]

A los pacientes con DMD les preocupa que la terapia génica GNT0004 de Genethon, en desarrollo, sea tan cara como ELEVIDYS.

Más información: Preguntas frecuentes sobre Elevidys

Las políticas de precios deben revisarse

Un método de tratamiento que no es fácilmente accesible para los pacientes no será utilizado por todos, sin importar cuán efectivo sea.

Todos deberían poder beneficiarse de estos tratamientos, no sólo aquellos que tienen una buena situación económica.

Por este motivo, hacemos un llamamiento a todos los pacientes con DMD del mundo que lean este artículo para que se pongan en contacto con Roche y Sarepta a través de todos los canales y soliciten que soliciten una licencia en su país.