Se desarrollan terapias de omisión de exones de próxima generación para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Las terapias de omisión de exones de próxima generación para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) representan un área de investigación prometedora destinada a abordar las mutaciones genéticas subyacentes...
La terapia génica de Insmed (INS1201) está preparada para hacer frente a la distrofia muscular de Duchenne (DMD)
Insmed se prepara para utilizar su innovadora terapia génica, INS1201, para combatir la distrofia muscular de Duchenne. Insmed tiene previsto iniciar ensayos clínicos de fase I...
Solid Biosciences publica información sobre el ensayo clínico de la terapia génica SGT-003
Solid Biosciences compartió que cuatro pacientes recibieron dosis en el ensayo clínico de terapia génica SGT-003; fue bien tolerado en todos los pacientes...
El estudio del Dr. Liubov Gushchina sobre la omisión del exón 17 recibe una subvención
Nos complace presentar a los ganadores del premio Beca para investigadores 2024 de la Fundación Neuromuscular Estadounidense (ANF). Liubov Gushchina, PhD, recibió el premio...
El FDA designa como medicamento huérfano la terapia con células madre GIVI-MPC de IPS HEART para la distrofia muscular de Becker
El FDA ha otorgado a IPS HEART la designación de medicamento huérfano (ODD) para GIVI-MPC debido a su capacidad excepcional para producir músculo nuevo con longitud completa...