¿Qué es el ARNm de Bobcat? ¿Cómo funciona el ARNm de Bobcat para la distrofia muscular de Duchenne?
El ARNm de Bobcat funciona de manera diferente a los mecanismos de omisión de exón o microdistrofia AAV. Este método de última generación podría conducir a medicamentos de bajo costo para la distrofia muscular de Duchenne. Muchos mecanismos de omisión de exón...
Se desarrollan terapias de omisión de exones de próxima generación para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Las terapias de omisión de exones de próxima generación para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) representan un área de investigación prometedora destinada a abordar las mutaciones genéticas subyacentes...
La terapia génica de Insmed (INS1201) está preparada para hacer frente a la distrofia muscular de Duchenne (DMD)
Insmed se prepara para utilizar su innovadora terapia génica, INS1201, para combatir la distrofia muscular de Duchenne. Insmed tiene previsto iniciar ensayos clínicos de fase I...
Solid Biosciences publica información sobre el ensayo clínico de la terapia génica SGT-003
Solid Biosciences compartió que cuatro pacientes recibieron dosis en el ensayo clínico de terapia génica SGT-003; fue bien tolerado en todos los pacientes...
El estudio del Dr. Liubov Gushchina sobre la omisión del exón 17 recibe una subvención
Nos complace presentar a los ganadores del premio Beca para investigadores 2024 de la Fundación Neuromuscular Estadounidense (ANF). Liubov Gushchina, PhD, recibió el premio...