Capricor Therapeutics presenta una solicitud para el tratamiento de la miocardiopatía DMD
Capricor Therapeutics, una empresa de biotecnología que desarrolla terapias transformadoras basadas en células y exosomas para el tratamiento de enfermedades raras, anunció hoy que ha iniciado...
Satellos produjo niveles casi normales de distrofina en un experimento con perros con DMD con SAT-3247
Según el anuncio realizado por Satellos Bioscience Inc., en un experimento realizado en perros con DMD, se observó que la distrofina se producía...
CRISPR-Cas13 podría acelerar los estudios sobre terapias dirigidas al ARN
En los últimos años, la comunidad científica ha logrado avances significativos en el campo de la edición genética, en particular mediante el desarrollo de la tecnología CRISPR (Clustered...
Un nuevo estudio sobre terapia genética en la Universidad de Indiana ofrece esperanzas para la distrofia muscular de Duchenne
El Dr. Renzhi Han, profesor de pediatría en la Universidad de Indiana, está trabajando en una nueva terapia genética para el tratamiento de la enfermedad de Duchenne (DMD) y...
Curas de Duchenne (Lista de todas las investigaciones)
Dystrophin Gene Therapy
MechanismCompanyDrugStatus
Micro-dystrophin Gene Replacement Sarepta TherapeuticsElevidys/SRP-9001ApprovedMicro-dystrophin Gene ReplacementPfizerPF-06939926DiscontinuedMicro-dystrophin Gene ReplacementGenethon (Sarepta)GNT-0004ClinicalMicro-dystrophin Gene ReplacementRegenxBioRGX-202ClinicalMicro-dystrophin Gene ReplacementSolid BiosciencesSGT-001ClinicalMicro-dystrophin Gene ReplacementSolid BiosciencesSGT-003ClinicalMicro-dystrophin Gene ReplacementUltragenyxUX810PreclinicalMicro-dystrophin Gene ReplacementInsmedINS1201PreclinicalMicro-dystrophin Gene...