Investigación

Sarcomatrix presentará sus últimos avances en el desarrollo de su principal fármaco candidato, S-969

Sarcomatrix Therapeutics, una empresa de biotecnología en etapa clínica enfocada en revolucionar los tratamientos para enfermedades relacionadas con los músculos, anunció hoy su participación en 2025 BIO CEO & Investor...

Próximas terapias de omisión del exón 44 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne

Las terapias de omisión del exón 44 representan un área prometedora en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), un trastorno genético caracterizado por debilidad muscular progresiva...

La empresa rusa de biotecnología Generium ha iniciado ensayos clínicos de una terapia genética para la distrofia muscular de Duchenne

En la Universidad Sirius y la empresa biotecnológica rusa Generium han comenzado los estudios clínicos para una terapia contra la distrofia muscular de Duchenne. En una reunión...

Cumberland Pharmaceuticals anuncia resultados fantásticos del ensayo de fase 2 FIGHT Duchenne en la enfermedad cardíaca DMD

Cumberland Pharmaceuticals, una compañía farmacéutica especializada cuyos esfuerzos de desarrollo se centran en nuevos productos para enfermedades raras, anunció hoy resultados positivos de su fase...

Un nuevo «mini-CRISPR» podría tener más éxito en la edición del gen de la distrofina

Varios grupos de investigación han intentado crear sistemas CRISPR compactos que puedan caber en un único vector AAV manteniendo al mismo tiempo las capacidades de edición.

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