Próximas terapias de omisión del exón 44 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Las terapias de omisión del exón 44 representan un área prometedora en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), un trastorno genético caracterizado por debilidad muscular progresiva...
La empresa rusa de biotecnología Generium ha iniciado ensayos clínicos de una terapia genética para la distrofia muscular de Duchenne
En la Universidad Sirius y la empresa biotecnológica rusa Generium han comenzado los estudios clínicos para una terapia contra la distrofia muscular de Duchenne. En una reunión...
Cumberland Pharmaceuticals anuncia resultados fantásticos del ensayo de fase 2 FIGHT Duchenne en la enfermedad cardíaca DMD
Cumberland Pharmaceuticals, una compañía farmacéutica especializada cuyos esfuerzos de desarrollo se centran en nuevos productos para enfermedades raras, anunció hoy resultados positivos de su fase...
Un nuevo «mini-CRISPR» podría tener más éxito en la edición del gen de la distrofina
Varios grupos de investigación han intentado crear sistemas CRISPR compactos que puedan caber en un único vector AAV manteniendo al mismo tiempo las capacidades de edición.
Todo lo que debe saber sobre la terapia génica Genethon GNT0004 para la distrofia muscular de Duchenne
La fase fundamental del ensayo, cuyo inicio está previsto para el segundo trimestre de 2025, está siendo preparada por Genethon. ¿Qué es el gen Genethon?