DMD

Tipos de variantes genéticas de DMD

DMD ekinci ekinci -
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno genético devastador causado principalmente por varios tipos de variantes genéticas de DMD dentro del gen de la distrofina, uno de...

Causas genéticas de la distrofia muscular de Duchenne

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La distrofia muscular de Duchenne (DMD) tiene su origen en el complejo mundo de la genética, y emana específicamente de cambios en un solo gen conocido como distrofina...

¿Qué es la distrofia muscular de Duchenne?

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La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno genético que afecta a miles de familias en todo el mundo. Afecta principalmente a los niños y provoca degeneración muscular y debilidad a lo largo de...

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Mecanismo de terapia génica de distrofina Empresa Estado del fármaco Reemplazo del gen de microdistrofina Sarepta Therapeutics Elevidys/SRP-9001 Aprobado Reemplazo del gen de microdistrofina Pfizer PF-06939926 Descontinuado Reemplazo del gen de microdistrofina...

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