SonoThera, una empresa de biotecnología dedicada a tratar las causas fundamentales de las enfermedades humanas mediante el desarrollo de la próxima generación de medicamentos genéticos, anunció el 8 de enero de 2026 que su tecnología patentada RIPPLE™ había detectado una expresión fuerte y persistente de la proteína distrofina humana de longitud completa en los músculos esqueléticos de primates no humanos, alcanzando hasta 290% de niveles normales.
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Para conocer más de primera mano la tecnología RIPPLE de SonoThera, nos comunicamos con Elizabeth Harness del departamento de Comunicaciones Corporativas y compartimos nuestras preguntas en nombre de nuestros seguidores. Elizabeth proporcionó detalles de manera reflexiva y completa sobre la tecnología de administración mediada por ultrasonido (UMD), que también está previsto utilizar en la distrofia muscular de Duchenne.
SonoThera, empresa de medicina genética con sede en el sur de San Francisco, anunció el inicio de una ronda de financiación Serie B de $125 millones en la 44.ª Conferencia de Salud de JP Morgan. El capital recaudado se utilizará para impulsar estudios clínicos pioneros en humanos para tres programas principales dirigidos a la distrofia muscular de Duchenne (DMD), la enfermedad renal poliquística autosómica dominante (ERPAD) y el síndrome de Alport ligado al cromosoma X (SXLA). Estos programas aprovecharán la plataforma patentada RIPPLE de SonoThera, una tecnología de administración no viral mediada por ultrasonido diseñada para superar las limitaciones de los vectores virales al permitir la administración de una carga útil dirigida e independiente del tamaño y respaldar el desarrollo de una terapia génica escalable y repetible.
La plataforma no viral de SonoThera: RIPPLE
El enfoque de SonoThera para la administración genética aborda directamente uno de los desafíos más persistentes de la terapia génica: las limitaciones inherentes a los vectores virales. Si bien el virus adenoasociado (VAA) sigue siendo la modalidad de administración predominante, se ve limitado por una capacidad de carga relativamente pequeña de aproximadamente 4,7 kb, posibles respuestas inmunogénicas y dificultades asociadas con la administración repetida de dosis debido al desarrollo de anticuerpos neutralizantes. Estos inconvenientes son especialmente problemáticos en enfermedades que requieren la administración de secuencias genéticas extensas, siendo la distrofia muscular de Duchenne un claro ejemplo.
La plataforma RIPPLE de la empresa, que aprovecha la administración mediada por ultrasonido (UMD), está diseñada para superar estas barreras. Al combinar el ultrasonido focalizado con la activación de microburbujas, la tecnología aumenta temporalmente la permeabilidad de la membrana celular, lo que permite la captación selectiva de material genético, independientemente del tamaño de la carga. Cabe destacar que la plataforma se posiciona como redosificable, de larga duración y adecuada para la administración de genes de longitud completa, lo que abre posibilidades terapéuticas para enfermedades que han sido difíciles de abordar con sistemas convencionales basados en vectores.
Desde una perspectiva más amplia, RIPPLE representa más que un avance gradual en la tecnología de administración. Los analistas de la industria sugieren que podría ayudar a definir una nueva clase de terapias génicas no virales asistidas por dispositivos, especialmente a medida que se intensifica el escrutinio regulatorio de los vectores virales en respuesta a los continuos desafíos de fabricación y seguridad.
Los datos sobre la distrofina humana de longitud completa generan expectativas
La selección de DMD como indicación prioritaria indica que SonoThera pretende ir más allá de las limitaciones de los paradigmas de tratamiento existentes. Las terapias basadas en AAV actualmente aprobadas para la DMD, incluyendo Sarepta Therapeutics' Elevidys, dependen de construcciones de microdistrofina debido a las estrictas restricciones de carga que imponen los vectores AAV. Si bien estos genes acortados pueden ralentizar la progresión de la enfermedad, no son curativos ni restauran completamente la función muscular.
En comparación, se ha informado de la expresión de SonoThera de distrofina humana de longitud completa en el músculo esquelético de primates no humanos a niveles que alcanzan hasta 290% de lo normal, junto con una recuperación demostrada de la fuerza muscular en modelos de roedores.. Si estos resultados se trasladan, aunque sea parcialmente, a entornos clínicos, podrían representar un avance transformador en la terapia de la DMD, logrando potencialmente niveles de beneficio terapéutico cercanos a los observados en la distrofia muscular de Becker o en portadores asintomáticos de mutaciones de distrofina.
Preguntas que le hicimos a SonoThera y las respuestas que recibimos
En el comunicado de prensa de SonoThera, la empresa mencionó la realización de un estudio con primates no humanos. En este estudio, ¿qué medicamento genético utilizó la empresa para administrarlo a los órganos mediante tecnología UMD?
La medicina genética es una categoría amplia que incluye muchos tipos de terapias genéticas. SonoThera es una empresa de terapia genética; sin embargo, a diferencia de las terapias genéticas para DMD aprobadas actualmente, no utilizamos vehículos de administración viral como AAV.
En su lugar, SonoThera ha desarrollado en exclusiva una novedosa plataforma de administración no viral llamada RIPPLE™. RIPPLE™ se diseñó específicamente para superar las limitaciones de seguridad, eficacia y coste/fabricación de los métodos existentes de administración de genes.
Nuestro enfoque patentado permite una biodistribución segura, eficiente y uniforme de cargas genéticas en todo el órgano objetivo. En la distrofia muscular de Duchenne, nuestro enfoque está en la administración de una molécula de ADN que codifica la distrofina de longitud completa al músculo esquelético, el corazón y el diafragma, mientras minimizamos el riesgo de administración fuera del objetivo. Dado que RIPPLE™ no es viral, es inmunosupresor y fundamentalmente diferente de las plataformas de administración de genes utilizadas en terapias aprobadas para la DMD. La tecnología también está diseñada para ser duradera y redosificable.
RIPPLE™ utiliza sistemas de ultrasonido, sondas y microburbujas disponibles comercialmente para administrar cargas genéticas de forma no invasiva. Las microburbujas y la carga genética se administran juntas por vía intravenosa y circulan por todo el cuerpo. Posteriormente, se aplica energía ultrasónica específicamente al tejido diana, lo que provoca el colapso de las microburbujas y la creación de poros transitorios. Esto permite que la carga genética salga de los vasos sanguíneos, ingrese a las células musculares y posteriormente llegue al núcleo, donde puede ocurrir la expresión genética.
Para confirmarlo, preguntamos: ¿SonoThera utiliza un medicamento genético desarrollado internamente? Es decir, no una terapia génica que ya esté en el mercado o en ensayos clínicos.
SonoThera ha desarrollado una novedosa plataforma de administración no viral llamada RIPPLE™, que utiliza sistemas de ultrasonido, sondas y microburbujas disponibles comercialmente para administrar cargas genéticas de forma no invasiva. En cuanto a cargas genéticas o "medicamentos", nuestro enfoque nos permite utilizar diversos tipos de cargas genéticas sin límite de tamaño. Lo más importante es que no utilizamos vehículos de administración viral como AAV, por lo que nuestro enfoque es no viral.
En términos de la carga útil que estamos utilizando para el estudio DMD, estamos utilizando ADN para el reemplazo de células. Esta carga útil y sus elementos son propiedad de SonoThera.
¿Qué pruebas se utilizaron para determinar si se logró la producción completa de distrofina? ¿Se midió mediante biopsia muscular con SonoThera?
Sí. La expresión de distrofina de longitud completa se evaluó utilizando biopsias musculares recolectadas después del tratamiento. Estas muestras se analizaron utilizando métodos de laboratorio controlados, incluido Western Blot para confirmar la presencia de la proteína distrofina de longitud completa, así como inmunohistoquímica para evaluar la biodistribución de las fibras musculares y la localización subcelular apropiada a lo largo del tiempo.
¿Tuvo SonoThera la oportunidad de ver los resultados de creatina quinasa, AST y ALT? ¿Cuánto disminuyeron estos valores?
Hemos evaluado AST, ALT y otros marcadores de respuesta inmune y hasta la fecha no hemos observado problemas de seguridad después del tratamiento único o repetido en modelos animales pequeños y grandes.
Actualmente estamos en el proceso de evaluar las reducciones en la creatina quinasa (CK) luego del tratamiento de modelos de enfermedad de Duchenne con distrofina de longitud completa.
¿Cuándo planea SonoThera iniciar estudios en humanos?
Nos estamos preparando para el desarrollo clínico y tenemos como objetivo iniciar nuestro primer ensayo clínico en humanos en la primera mitad de 2027, pendiente de revisión regulatoria.
El camino hacia los ensayos clínicos
Fuera del ámbito clínico, la evolución de la dinámica regulatoria podría fortalecer aún más la posición de SonoThera. Tanto FDA como EMA han comenzado a priorizar los avances en las tecnologías de administración, en particular tras los reveses en los programas basados en AAV y los informes de fallecimientos de pacientes en estudios sistémicos de dosis alta. Demostrar un enfoque seguro y no viral para la administración de genes, que permita la administración repetida de dosis, podría tener implicaciones de gran alcance, configurando las expectativas regulatorias e influyendo en la investigación académica futura y las estrategias de plataformas comerciales en este campo.
Si SonoThera logra aprovechar al menos una parte de su potencial tecnológico, la plataforma RIPPLE podría pasar de ser una innovación emergente a un marco fundamental para la próxima generación de terapias genéticas no virales.
Aviso importante de SonoThera para pacientes y familiares:
Tenga en cuenta que SonoThera no puede aceptar ni revisar información médica personal bajo ninguna circunstancia. Ocasionalmente, recibimos mensajes de pacientes, familiares o cuidadores que desean compartir información médica con la esperanza de participar en un futuro ensayo clínico. Sin embargo, las leyes y los requisitos reglamentarios aplicables nos prohíben estrictamente recibir, almacenar o evaluar dicha información.
Cuando SonoThera inicie su primer ensayo clínico en humanos, el anuncio se hará público mediante un comunicado de prensa oficial y las redes sociales de la compañía, junto con un enlace directo a la lista del estudio en una base de datos de ensayos clínicos aprobados. Recomendamos encarecidamente a los lectores que se basen únicamente en estas comunicaciones oficiales y que sigan las actualizaciones a través de nuestro sitio web, LinkedIn, BlueSky y cuentas de Twitter/X. >>> LinkedIn | Cielo azul | Twitter/X
