Capricor Therapeutics anunció la publicación en Biomedicines, una revista internacional revisada por pares, que describe un nuevo ensayo de potencia in vitro diseñado para caracterizar el mecanismo de acción antifibrótico del principal producto en investigación de Capricor, Deramiocel, que actualmente se encuentra en la fase final de desarrollo para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). >>> ¿Qué es Deramiocel? ¿Qué hace CAP-1002?
La publicación, titulada “Un nuevo ensayo de potencia in vitro que demuestra el mecanismo de acción antifibrótico de las CDC en Deramiocel”, mostró resultados que esclarecen aún más la actividad biológica de las células derivadas de cardiosferas (CDC), el componente activo de Deramiocel. El estudio halló que las CDC, mediante sus exosomas secretados y factores solubles, suprimieron la expresión de los genes de colágeno I y III en fibroblastos humanos primarios in vitro, lo que respalda su potencial para modular los procesos fibróticos asociados con la progresión de la enfermedad.
Los resultados fueron consistentes en más de cien lotes de fabricación de Deramiocel, lo que demuestra su mecanismo de acción antifibrótico. Este mecanismo concuerda con estudios farmacodinámicos in vivo y más de cuatro años de datos clínicos que demuestran la estabilización de la función cardíaca en pacientes con DMD. El ensayo se desarrolló y validó como una herramienta para evaluar la bioactividad y la potencia de Deramiocel entre lotes en condiciones de fabricación con control de calidad, lo que mejora la capacidad de Capricor para garantizar la consistencia y la calidad del producto a medida que avanza su desarrollo.
“Esta publicación contribuye al creciente conjunto de evidencias que describen cómo las células derivadas de cardiosferas pueden modular las vías fibróticas e inflamatorias que subyacen a la progresión de la distrofia muscular de Duchenne”, afirmó Linda Marbán, Ph.D., Directora Ejecutiva de Capricor. “Al establecer un ensayo reproducible y cuantitativo, hemos fortalecido nuestra comprensión del perfil biológico de Deramiocel y mejorado nuestra capacidad para garantizar la consistencia del producto a medida que avanza nuestro programa para la distrofia muscular de Duchenne”.”
Actualmente, Deramiocel se está evaluando en el ensayo de fase 3 HOPE-3 para el tratamiento de la DMD, y se espera que los datos principales estén disponibles a mediados del cuarto trimestre de 2025. Tras la recepción de estos datos, Capricor prevé volver a presentar su Solicitud de Licencia Biológica (BLA) junto con su respuesta a la Carta de Respuesta Completa (CRL). ¿Qué es una Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (BLA)?
Para complementar esta publicación, Capricor ha publicado un breve vídeo educativo que describe el mecanismo de acción de Deramiocel: Mira aquí.
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