FDA: 'La terapia génica Elevidys seguirá utilizándose en pacientes ambulatorios con DMD'
En una declaración del lunes, dijo que la rápida acción del FDA eliminó un problema con Sarepta, permitiendo que el Elevidys regresara al mercado sin otro estudio de seguridad como se temía.
Leer másPosibles nuevas terapias genéticas para la distrofia muscular de Duchenne
Los resultados de nuevos estudios de terapia genética para la distrofia muscular de Duchenne serán observados por ojos curiosos en 2025.
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Se desarrollan terapias de omisión de exones de próxima generación para el tratamiento de la DMD
Las terapias de omisión de exones de próxima generación para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) representan un área de investigación prometedora destinada a abordar las mutaciones genéticas subyacentes que causan la enfermedad.
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Hacemos un llamado a los Ministerios de Salud y a los fabricantes farmacéuticos para que tomen medidas sobre la DMD
Hacemos un llamamiento a todos los ministerios de salud del mundo y a los fabricantes de tratamientos para la DMD aprobados por el FDA y el EMA para que tomen medidas.
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El representante turco de DMD WarrioR comparte su opinión sobre la terapia génica Elevidys
Hablamos con el representante de DMDWarrioR en Turquía sobre su perspectiva y preocupaciones respecto a la terapia génica Elevidys. También recibimos información sorprendente sobre los estudios de DMD en Turquía.
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¿Vale la pena el costo de Elevidys? Revisión de ensayos clínicos de la terapia génica con Elevidys
¿Es el Elevidys eficaz y rentable en comparación con los ensayos clínicos?
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¿Por qué Roche no solicita la autorización de comercialización en todos los países para la terapia génica Elevidys?
Si se pregunta cuándo llegará la terapia génica Elevidys a su país, este artículo puede ayudarle a tener una idea.
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¿Qué es la distrofia muscular de Duchenne?
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno genético que afecta a miles de familias en todo el mundo. Afecta principalmente a los niños y provoca degeneración muscular y debilidad a lo largo de...
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Causas genéticas de la distrofia muscular de Duchenne
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) tiene su origen en el complejo mundo de la genética, y emana específicamente de cambios en un solo gen conocido como distrofina...
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¿Mi hijo tiene distrofia muscular de Duchenne (DMD)?
Cuando los padres reflexionan sobre la pregunta: "¿Mi hijo tiene distrofia muscular de Duchenne (DMD)?", a menudo se encuentran lidiando con un torbellino de emociones...
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Acerca de nuestra misión
Mucha gente en el mundo desconoce qué es la distrofia muscular de Duchenne, ya que solo uno de cada 5.000 niños padece esta enfermedad. Sin embargo, las familias y su entorno cuyos hijos luchan contra esta enfermedad tienen que vivir con el estrés de esta enfermedad todos los días. A ellos los llamamos guerreros de la DMD.
DMDWarrior.com se creó para generar conciencia sobre esta enfermedad en todo el mundo, facilitar el acceso a los tratamientos y garantizar que los costos del tratamiento sean asequibles.
¿Cual es nuestro propósito?
Uno de cada 5.000 niños en el mundo nace con DMD, y muchas familias recién se dan cuenta de que su hijo tiene la enfermedad cuando tiene 3 o 4 años. Los tratamientos aprobados por la FDA para la DMD son demasiado caros para que las familias los puedan costear. Nuestro objetivo es reducir los costos del tratamiento y lograr que el gobierno los cubra.
Facilidad de acceso a los tratamientos
En muchos países, los tratamientos para la DMD no están disponibles y las familias incurren en enormes gastos para viajar al extranjero.
Reducción de los costes del tratamiento
Los tratamientos para la DMD son muy costosos y es casi imposible para las familias cubrir estos costos por sí mismas.
Concientización en las redes sociales
No queremos que ningún niño muera. Si tú también quieres buscar una solución a esta situación, síguenos en las redes sociales.