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Pressemitteilungen
GenAssist gibt FDA-Zulassung des neuen Arzneimittelantrags für die Exon-50-Skipping-Therapie GEN6050X bekannt
Pressemitteilungen
Capricor Therapeutics gibt Annahme und vorrangige Prüfung seines Zulassungsantrags für FDA zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie bekannt
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Überprüfung klinischer Studien zur Elevidys-Gentherapie: Ist Elevidys die Kosten wert?
Zugelassene Behandlungen
FDA-zugelassene Behandlungen für DMD (Muskeldystrophie Duchenne)
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FDA verleiht der Exon 51 Skipping-Studie (NS-051/NCNP-04) von Nippon Shinyaku den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung
Pressemitteilungen
3 Medikamente, die eine beschleunigte Zulassung durch das FDA erhielten und vom Büro des Generalinspektors geprüft wurden, gaben Anlass zur Sorge
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Mit der Zulassungsnummer FDA wird die GIVI-MPC-Stammzelltherapie von IPS HEART für Becker-Muskeldystrophie zum Orphan Drug erklärt
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Was ist Ataluren (Translarna)? Wofür wird Ataluren verwendet?
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Was ist Agamree (Vamorolone)? Wofür wird Agamree verwendet?
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Häufig gestellte Fragen zur Anwendung von Elevidys bei Muskeldystrophie Duchenne
DMD-Krieger
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26. Dezember 2024
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Klinische Phase-3-Studie zur Gentherapie RGX-202 beginnt
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Entrada Therapeutics beginnt in Europa mit klinischen Studien für Exon 44- und Exon 45-Skipping-Therapien