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Klinische Studie

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Neue positive Funktionsdaten aus der RGX-202 Affinity Duchenne®-Studie Phase 1/2 von Regenxbio gemeldet

Regenxbio RGX-202

Satellos bereitet den Start der klinischen Phase-2-Studie mit SAT-3247 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie vor

Keros Therapeutics gibt erste Topline-Ergebnisse der klinischen Phase-1-Studie mit KER-065 an gesunden Freiwilligen bekannt

Pressemitteilungen

PepGen unterbricht vorübergehend die Studie zum Skippen von Exon 51

Pressemitteilungen

Solid Biosciences meldet positive erste klinische Daten zum Duchenne-Gentherapiekandidaten der nächsten Generation, SGT-003

Russisches Biotechnologieunternehmen Generium hat mit klinischen Tests einer Gentherapie für die Muskeldystrophie Duchenne begonnen

Nippon Shinyaku veröffentlicht erste klinische Studie (erste am Menschen) von Brogidirsen NS-089/NCNP-02 zur Behandlung von Duchenne

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Can Ekinci - 21. August 2026

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Del-Zota SAFARI44 Phase-3-Studie: Eine neue Studie zum Exon-44-Skipping bei Duchenne-Muskeldystrophie

Pressemitteilungen

RGX-202-Gentherapie bei Duchenne-Muskeldystrophie zeigt Verbesserung der NSAA-Werte und der Mikrodystrophin-Expression – wichtige Biomarker-Daten fehlen jedoch.

CRISPR GuideX-Tool: hfCas12Max in CRISPR-basierten Therapeutika

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Gemeinsam werden wir weiter für bessere Behandlungsmethoden und einen besseren Zugang für alle Menschen mit Duchenne kämpfen.

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