Solid Biosciences, ein Life-Science-Unternehmen, das präzise genetische Medikamente für neuromuskuläre und Herzerkrankungen entwickelt, gab heute positive erste Daten aus der Phase-1/2-Studie INSPIRE DUCHENNE bekannt, in der SGT-003 geprüft wird, ein Gentherapieproduktkandidat der nächsten Generation zur Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne (Duchenne). Zwischenergebnisse der 90-Tage-Biopsie der ersten drei Teilnehmer zeigten eine durchschnittliche Mikrodystrophinexpression von 110%, gemessen per Western Blot, sowie Verbesserungen bei mehreren Biomarkern, die Indikatoren für Muskelgesundheit und -belastbarkeit sind.
Klinische Daten des Duchenne-Gentherapiekandidaten SGT-003
- Die durchschnittliche Mikrodystrophin-Expression von 110% (N=3) und die beobachteten signifikanten Verbesserungen bei mehreren weiteren Biomarkern für die Muskelgesundheit untermauern das Potenzial von SGT-003 als erstklassiger Gentherapiekandidat der nächsten Generation für die Muskeldystrophie Duchenne.
- Es wurden ermutigende erste Anzeichen für einen möglichen Nutzen für das Herz beobachtet.
- SGT-003 wurde von den 6 Teilnehmern, die bis zum 11. Februar 2025 eine Dosis erhielten, gut vertragen, und es wurden keine schwerwiegenden Nebenwirkungen beobachtet.
- Die Teilnehmerregistrierung wird fortgesetzt, wobei der siebte Teilnehmer am 17. Februar 2025 dosiert wird. Das Unternehmen geht davon aus, bis zum vierten Quartal 2025 insgesamt etwa 20 Teilnehmer zu dosieren.
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