Trotz erheblicher Fortschritte in den letzten zehn Jahren für DMD-Patienten besteht immer noch ein erheblicher ungedeckter Bedarf. Um diesen Bedarf zu decken, entwickeln einige Unternehmen wie Wave, Dyne und Avidity experimentelle Behandlungen, die auf eine höhere Wirksamkeit und breitere Zugänglichkeit abzielen.
2025 könnte für die Duchenne-Muskeldystrophie ein bahnbrechendes Jahr werden. Obwohl in den letzten Jahren mehrere Therapien auf den Markt gekommen sind, besteht für Kinder mit DMD immer noch ein erheblicher ungedeckter Bedarf. Da jedoch mehrere Unternehmen Behandlungen der nächsten Generation vorantreiben und die Branche nun regulatorische Wege etabliert hat, sind laut Experten neue Optionen in Sicht.
Eine Reihe von Unternehmen wie Dyne, Avidity und Wave Life Sciences arbeiten derzeit daran, diesen Bedarf zu decken. Angesichts der Entwicklung einer neuen Generation von Exon-Skipping-Therapien und der von Regenxbio und Solid Bio angebotenen Gentherapien gibt es gute Gründe für die Annahme, dass bald weitere DMD-Behandlungen verfügbar sein könnten. [Weiterlesen: Exon-Skipping-Therapien der nächsten Generation für DMD]
5 DMD-Forschungen, die Sie 2025 weiterverfolgen sollten
Capricor Therapeutics: Deramiocel
FDA prüft derzeit einen Zulassungsantrag für die allogene Zelltherapie von Capricor zur Behandlung von DMD-Kardiomyopathie. [Weiterlesen: Capricor Therapeutics reicht Antrag zur Behandlung der DMD-Kardiomyopathie ein]
Im Falle einer Zulassung wäre Deramiocel das erste Medikament zur gezielten Behandlung von DMD-Kardiomyopathie. Fast alle Patienten entwickeln im Erwachsenenalter Herzprobleme, was diese zur Haupttodesursache bei dieser Krankheit macht. Auf Grundlage der Angaben der Behörde hat Capricor die vollständige Zulassung von FDA beantragt, was auf dem DMD-Markt ungewöhnlich ist, da die meisten Medikamente im Rahmen des beschleunigten Zulassungsprogramms von FDA zugelassen werden. [Weiterlesen: Was ist Deramiocel?]
Dyne Therapeutics: Dyn-251
Um eine schnelle Zulassung für seine Exon 51 Skipping-Therapie der nächsten Generation, Dyne-251, die auf FDA-Input basiert, zu erhalten, rekrutiert Dyne jetzt für eine zentrale Studie. Die Dystrophin-Expression wird als Surrogat-Endpunkt verwendet. [Weiterlesen: Was ist Exon-Skipping?]
Wave Life Sciences: WVE-N531
Nach der Auswertung der Patientenbedürfnisse erklärte Wave Life Sciences-CEO Paul Bolno, der Weg zu einer erfolgreicheren Behandlung liege in einer verbesserten Zellverteilung für eine höhere Dystrophinproduktion und konsistente Expression.
Die sechsmonatige Zwischenanalyse der Phase-II-Studie ergab, dass Waves WVE-N531 (ein Exon-53-Skipping) bei allen Patienten durchgängig eine 9%-Dystrophin-Expression aufwies. Dies führte laut Bolno zu gesünder aussehenden Muskeln und reduzierten Blutwerten von Kreatinkinase, einem Biomarker für Muskelverletzungen. Wave rechnet damit, die vollständigen 48-Wochen-Ergebnisse im ersten Quartal 2025 vorlegen zu können, darunter auch die Auswirkungen auf klinische Messwerte.
Avidity Biosciences: Del-Zota
Durch die Konzentration auf Exon 44, für das es derzeit keine zugelassenen Medikamente gibt, ist Avidity möglicherweise in der Lage, eine Behandlung für das 6% von DMD-Patienten bereitzustellen, die anfällig für das Überspringen von Exon 44 sind.
Laut Michael Kelly, dem wissenschaftlichen Leiter von CureDuchenne, steigerte Delpacibart Zotadirsen (Del-Zota) in einer Phase-I/II-Studie die Dystrophinproduktion bei DMD-Patienten auf erstaunliche 25% der normalen Funktion. Dies ist einer der besten Beweise für Exon-Skipping, die bei einem Medikament beobachtet wurden. Darüber hinaus senkte Del-Zota die Kreatinkinase auf fast normale Werte.
Das Unternehmen beabsichtigt, Mitte 2026 einen BLA einzureichen, und weitere Ergebnisse aus der Open-Label-Erweiterungsstudie Explore44 werden in diesem Jahr erwartet. Del-Zota hat bereits eine Fast-Track-Klassifizierung und den Orphan-Drug-Status von FDA erhalten.
Regenxbio: RGX-202
Mit RGX-202, das sich derzeit in einer entscheidenden Forschungsphase befindet, konkurriert Regenxbio auf dem Markt für Gentherapien mit Sareptas Elevidys.
Für das Experiment werden 30 Patienten rekrutiert, die mindestens ein Jahr alt sind. Damit ist die Gesamtpopulation jünger als bei Elevidys‘ bestehendem Label. Laut Kelly waren die ersten Ergebnisse einer kleinen Patientengruppe, die im November 2024 veröffentlicht wurden, „äußerst ermutigend“ und zeigten Verbesserungen bei Kraft- und Zeitfunktionstests sowie ein solides Sicherheitsprofil. Regenxbio rechnet damit, im Jahr 2026 einen BLA einzureichen.
Die Größe des DMD-Gens, das für das AAV-Transportvehikel einfach zu groß ist, stellt laut Kelly ein großes Hindernis für die Gentherapie auf diesem Gebiet dar. Daher wird eine verkürzte Form verwendet, deren Endprodukt jedoch nicht so gut funktionieren kann wie das Protein in voller Größe. Im Vergleich zu Elevidys ermöglicht die Architektur von Regenxbio eine etwas größere Version des Gens.
Kelly ist gespannt, die Ergebnisse einer früheren Studie auf eine größere Zahl von Patienten auszuweiten. Er glaubt, dass Eltern, die nach einer DMD-Gentherapie suchen, im Erfolgsfall eine weitere Option und Chance erhalten.
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