5 DMD-Forschungen, die Sie 2025 weiterverfolgen sollten
Trotz erheblicher Fortschritte in den letzten zehn Jahren für DMD-Patienten besteht immer noch ein erheblicher ungedeckter Bedarf. Um diesen Bedarf zu decken, ...
Roche gibt neue Ergebnisse der EMBARK-Studie zu Elevidys bei ambulanten Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bekannt
Heute gab Roche ermutigende Topline-Daten aus dem zweiten Jahr der EMBARK-Studie bekannt, einer weltweiten, doppelblinden, randomisierten Phase-III-Untersuchung von Elevidys (Delandistrogen...
Personalisierte Miniorgane könnten die Behandlung von Duchenne beschleunigen
Personalisierte Antisense-Oligonukleotide (ASOs) könnten Studien zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) beschleunigen. Jedes Jahr werden Zehntausende Babys mit rätselhaften Krankheiten geboren ...
Lipid-Nanopartikel (LNPs) der nächsten Generation zur Behandlung von Duchenne
Die Lieferung des Dystrophin-Proteins an die betroffenen Muskeln ist eines der schwierigsten Probleme bei der Gentherapie von DMD. Es könnte möglich sein...
Was ist Bobcat-mRNA? Wie funktioniert Bobcat-mRNA bei der Muskeldystrophie Duchenne?
Bobcat-mRNA funktioniert anders als Exon-Skipping- oder AAV-Mikrodystrophie-Mechanismen. Diese Methode der nächsten Generation könnte zu kostengünstigen Medikamenten gegen die Muskeldystrophie Duchenne führen. Viele Exon-Skipping-Mechanismen...