Wird die Partnerschaft zwischen Genethon und Eukarÿs die Kosten der Gentherapie senken?
Die einzige zugelassene Gentherapie für die Duchenne-Muskeldystrophie, die FDA enthält, ist für Familien viel zu teuer. Familien können sich diese unerschwinglichen Kosten einfach nicht leisten ...
Belief BioMed gibt IND-Zulassung durch FDA für Gentherapiekandidaten BBM-D101 für Duchenne-Muskeldystrophie bekannt
Belief BioMed meldet FDA IND-Zulassung für Gentherapiekandidat BBM-D101 für Duchenne-Muskeldystrophie. Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat eine Zulassung erteilt...
FDA verleiht der Exon 51 Skipping-Studie (NS-051/NCNP-04) von Nippon Shinyaku den Status einer seltenen pädiatrischen Erkrankung
Nippon Shinyaku und das National Center of Neurology and Psychiatry haben gemeinsam das Antisense-Oligonukleotid NS-051/NCNP-04 entdeckt. Durch Weglassen eines Teils des Dystrophin-Gens...
Die Elevidys-Gentherapie ist in Brasilien angekommen und könnte bis zu 20 Millionen brasilianische Real kosten
Es gibt keine definitive Behandlung für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Die Elevidys-Gentherapie ist eine Behandlungsmethode, die die Krankheit verlangsamt und...
3 Medikamente, die eine beschleunigte Zulassung durch das FDA erhielten und vom Büro des Generalinspektors geprüft wurden, gaben Anlass zur Sorge
Trotz wackeliger Beweislage und Meinungsverschiedenheiten zwischen den Gutachtern hat die US-amerikanische Food and Drug Administration Aduhelm von Biogen, Exondys 51 (Eteplirsen) von Sarepta und Makena rasch zugelassen...