Belief BioMed 宣布杜氏肌营养不良症基因治疗候选药物 BBM-D101 获得 FDA IND 批准
Belief BioMed 报告称，用于治疗杜氏肌营养不良症的基因治疗候选药物 BBM-D101 已获得 FDA IND 批准。美国食品药品管理局 (FDA) 已批准...
FDA 授予日本新药外显子 51 跳跃研究 (NS-051/NCNP-04) 罕见儿科疾病认定
日本新药与国立神经精神病学中心共同发现了反义寡核苷酸NS-051/NCNP-04。通过省略肌营养不良蛋白基因的一部分...
Elevidys 基因疗法已抵达巴西，费用可能高达 2000 万巴西雷亚尔
杜氏肌营养不良症 (DMD) 没有明确的治疗方法。Elevidys 基因疗法是一种减缓疾病发展的治疗方法，并且...
3 种获得 FDA 加速审批并由监察长办公室审查的药物引发担忧
尽管证据不充分且审评人员存在分歧，美国食品药品管理局还是迅速批准了 Biogen 的 Aduhelm、Sarepta 的 Exondys 51（eteplirsen）和 Makena...