Brogidirsen von NS Pharma (NS-089/NCNP-02) ist eine Prüftherapie für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die für Patienten mit Dystrophin-Genmutationen entwickelt wurde, bei denen das Exon 44 übersprungen werden kann. Auf dem 31. jährlichen Internationalen Kongress der World Muscle Society, der vom 29. September bis 3. Oktober 2026 in Hiroshima, Japan, stattfand, wurden Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit über einen Zeitraum von fünf Jahren aus der klinischen Entwicklung von Brogidirsen vorgestellt.
NS Pharma, Inc. mit Hauptsitz in Paramus, New Jersey, ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf seltene Erkrankungen spezialisiert hat und eine Tochtergesellschaft von Nippon Shinyaku Co., Ltd. mit Hauptsitz in Kyoto, Japan, ist. Brogidirsen wurde von Nippon Shinyaku und dem National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP) gemeinsam als Prüfpräparat für DMD-Patienten entwickelt, deren genetische Mutationen für das Exon-44-Skipping geeignet sind. Mehr erfahren: Mutationen und Deletionen, die für Exon 44-Skipping-Therapien geeignet sind
Die neu präsentierten Ergebnisse stammen aus einer vom Prüfarzt initiierten klinischen Studie, die vom NCNP durchgeführt wurde, und ihrer offenen Verlängerungsstudie, die von Nippon Shinyaku durchgeführt wurde. In den Studien wurden die Wirksamkeit und Sicherheit von Brogidirsen bei sechs Teilnehmern untersucht, die wöchentlich eine intravenöse (i.v.) Dosis erhielten.
Motorfunktion über fünf Jahre erhalten
Eine der wichtigsten Erkenntnisse war der Erhalt der motorischen Fähigkeiten bei den Studienteilnehmern, die während der Studie gehfähig blieben. Die Auswertung zeigte, dass die motorischen Fähigkeiten bei diesen Teilnehmern erhalten blieben oder sich sogar verbesserten.
Die Funktion der oberen Extremitäten blieb bei allen Teilnehmern erhalten, auch bei denen, die im Verlauf der Studie nicht mehr gehfähig waren. Diese Ergebnisse stammen aus der fünfjährigen Auswertung der Langzeitbehandlung mit Brogidirsen.
Die Ergebnisse liefern klinische Daten zu funktionellen Ergebnissen über einen längeren Behandlungszeitraum und lassen auf das Potenzial von Brogidirsen schließen, das Fortschreiten der Krankheit bei Patienten mit DMD zu verlangsamen, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind.
Es wurden keine schwerwiegenden oder schwerwiegenden behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse gemeldet.
Die Ergebnisse der Fünfjahresstudie zur Sicherheit waren ein weiterer wichtiger Bestandteil der Präsentation. Nach fünfjähriger Einnahme von Brogidirsen traten bei den Studienteilnehmern keine schwerwiegenden oder gravierenden unerwünschten Ereignisse im Zusammenhang mit der Langzeitanwendung von Brogidirsen auf.
In der Studie wurde außerdem über keine behandlungsbedingten Anaphylaxiefälle berichtet, und es gab während des fünfjährigen Zeitraums keine Therapieabbrüche.
Den vorliegenden Daten zufolge weisen diese Ergebnisse auf ein akzeptables Sicherheitsprofil bei Langzeitanwendung bei den in der Studie untersuchten Teilnehmern hin.
Vergleich mit dem natürlichen Verlauf der DMD
Die Forscher verglichen außerdem verschiedene funktionelle Messgrößen mit Daten zum natürlichen Krankheitsverlauf bei DMD. Bei mehreren Messgrößen stimmten die in der Studie beobachteten funktionellen Ergebnisse gut mit dem natürlichen Krankheitsverlauf überein.
Das Unternehmen erklärte, die Ergebnisse ließen darauf schließen, dass Brogidirsen das Potenzial haben könnte, das Fortschreiten der Krankheit bei DMD-Patienten zu verlangsamen, deren Mutationen für das Überspringen von Exon 44 geeignet sind.
Die Verlängerungsstudie läuft jedoch noch. In der Studie werden weiterhin die Wirksamkeit und Sicherheit einer Langzeitbehandlung mit Brogidirsen untersucht.
Globale Phase-II-Studie läuft
Zusätzlich zur laufenden Erweiterungsstudie führen Nippon Shinyaku und ihre Tochtergesellschaft NS Pharma eine globale Phase-II-Studie mit Brogidirsen durch.
Die auf dem Kongress der World Muscle Society präsentierten Fünfjahresdaten liefern Langzeitinformationen zu sechs Teilnehmern, die wöchentlich mit intravenösem Brogidirsen behandelt wurden. Die Ergebnisse umfassen Beobachtungen zur Motorik, zur Funktion der oberen Extremitäten, zur Sicherheit sowie Vergleiche mit Daten zum natürlichen Verlauf der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).
Brogidirsen ist weiterhin eine experimentelle Therapie, und die laufenden Studien werden zusätzliche Informationen über ihre Wirksamkeit und Sicherheit bei Patienten mit DMD liefern, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind.
Mehr erfahren: Karte der Standorte klinischer Studien zur Duchenne-Krankheit
