Satellos Bioscience, ein börsennotiertes Biotechnologieunternehmen, das neue therapeutische Ansätze auf Basis kleiner Moleküle zur Verbesserung der Behandlung von Muskelerkrankungen und -störungen entwickelt, gab heute bekannt, dass die Rekrutierung aller vier Kohorten mit mehrfach aufsteigender Dosis (MAD) für die klinische Phase-1-Studie von SAT-3247 an gesunden Freiwilligen abgeschlossen ist.
„Der Abschluss der Rekrutierung gesunder Freiwilliger für unsere Phase-1-Studie ist ein wichtiger Meilenstein in unserer Mission, transformative Therapien für Patienten mit degenerativen Erkrankungen zu entwickeln“, sagte Frank Gleeson, Mitbegründer und CEO von Satellos. „Wir glauben, dass SAT-3247 eine neuartige, gut verträgliche und günstigere Behandlungsoption als einmal täglich oral einzunehmende Therapie darstellt, die die Muskelregeneration und -reparatur bei allen DMD-Patienten wiederherstellen soll, unabhängig davon, ob es als eigenständiges Medikament oder als Zusatztherapie verwendet wird. Dieser Fortschritt schafft die Voraussetzungen dafür, dass wir die ersten Daten der Phase 1 auf einer bevorstehenden großen medizinischen Konferenz präsentieren können, und stärkt unser Engagement, der DMD-Gemeinschaft sinnvolle Lösungen zu bieten.“
SAT-3247 Ankündigungszusammenfassung
- Das Unternehmen liegt weiterhin im Zeitplan, um im 1. Quartal 2025 auf einem bevorstehenden großen medizinischen Kongress Daten der Phase 1a aus den Kohorten mit aufsteigender Einzel- und Mehrfachdosis (SAD und MAD) aus dem Teil der Studie mit gesunden Freiwilligen vorzulegen
- Der Teil der Phase 1b der Studie mit DMD-Patienten ist im Gange. Ziel ist die Aufnahme von bis zu 10 erwachsenen Freiwilligen mit genetisch bestätigter DMD im 1. Quartal 2025.
- Phase 2-IND-Antrag soll planmäßig bis Ende des 1. Quartals 2025 eingereicht werden
Über SAT-3247 Phase 1
Die klinische Studie der Phase 1 besteht aus zwei Komponenten. In der ersten Komponente wurden 72 gesunde Freiwillige in eine verblindete, randomisierte, placebokontrollierte, gestaffelte Studie mit parallelem Design aufgenommen, um die Sicherheit und pharmakokinetischen Eigenschaften von SAT-3247 zu bewerten. Die Teilnehmer wurden auf fünf SAD-Kohorten, vier MAD-Kohorten und eine Lebensmitteleffektdosis-Kohorte randomisiert. Die zweite Komponente, der Phase-1b-Teil der Studie, läuft derzeit. Bis zu 10 erwachsene Freiwillige mit genetisch bestätigter DMD werden in eine 28-tägige, offene Einzeldosis-Kohorte aufgenommen, um die Sicherheit und pharmakokinetischen Eigenschaften der Patienten zu bewerten und potenzielle pharmakodynamische Marker zu untersuchen.
Was ist SAT-3247
SAT-3247 ist ein proprietäres, oral einzunehmendes niedermolekulares Arzneimittel, das von Satellos als neuartige Behandlung zur Regeneration der Skelettmuskulatur entwickelt wird, die bei der Muskeldystrophie Duchenne (DMD oder Duchenne) und anderen degenerativen oder verletzungsbedingten Erkrankungen verloren geht. Satellos entwickelt SAT-3247 als potenzielle Behandlung für DMD weiter, unabhängig von Dystrophin und ungeachtet des Exon-Mutationsstatus.
