تمثل علاجات تخطي الإكسون من الجيل القادم لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD) مجالًا واعدًا للأبحاث يهدف إلى معالجة الطفرات الجينية الأساسية التي تسبب مرض ضمور العضلات دوشين.
أشارت شركة Solid Biosciences إلى أن أربعة مرضى تلقوا الجرعة في التجربة السريرية للعلاج الجيني SGT-003؛ وقد تم تحمله بشكل جيد في جميع المرضى الذين يعانون من...
يسعدنا أن نقدم لكم الفائزين بجائزة منحة الباحثين من مؤسسة الأعصاب العضلية الأمريكية (ANF) لعام 2024. حصل الدكتور ليوبوف جوشتشينا على الجائزة عن بحثه...