أعلنت شركة Signature Biologics أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) سمحت بتوسيع نطاق التسجيل في دراسة سريرية لتقييم علاج الشركة التجريبي بالخلايا الجذعية الوسيطة المشتقة من الحبل السري (UC-MSC) لضمور دوشين العضلي (DMD).
تُجرى هذه الدراسة بموجب طلب دواء تجريبي جديد (IND) مقدم من منظمة الأبحاث التعاقدية المتعاقدة التي تعمل كجهة راعية للدراسة. وتتولى شركة Signature Biologics تصنيع المنتج التجريبي وتمويل الدراسة.
أكملت المجموعة الأولية المكونة من خمسة مشاركين عملية التسجيل. تشمل الدراسة المفتوحة ذات الضبط التاريخي تقييمات وظيفية مثل اختبار صعود الدرج لأربع مرات، واختبار المشي لمسافة 10 أمتار، وتقييم نورث ستار للمشي (NSAA)، بالإضافة إلى تقييمات PedsQL DMD والإرهاق، واختبارات المختبر الأيضية، ولوحات السيتوكينات الالتهابية.
وبحسب الشركة، فإن جهاز FDA يسمح بتسجيل ما يصل إلى 30 مشاركًا إضافيًا. ستستأنف عملية التوظيف بعد تفعيل موقع سريري إضافي.
من المهم الإشارة إلى أنه لم يتم الإبلاغ عن أي نتائج تتعلق بالفعالية في هذا الوقت. لذلك ينبغي على العائلات والباحثين التمييز بين ترخيص FDA لتوسيع نطاق التسجيل وبين الأدلة على الفعالية السريرية.
اقرأ المزيد: استكشف التجارب السريرية لمرض دوشين
