أعلنت شركة Precision BioSciences عن بدء المرحلة 1/2a من تجربة PBGENE-DMD (NCT07429240) على المرضى الخارجيين المصابين بمرض دوشين الذين تتراوح أعمارهم بين 2 و 7 سنوات. في هذه التجربة، ستتم دراسة جرعة واحدة من FUNCTION-DMD على مدى 130 أسبوعًا. اقرأ المزيد: حصل دواء Precision BioSciences على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (USP) على طلب دواء تجريبي جديد (FDA).
جدول المحتويات
تم تصميم هذه الدراسة من المرحلة 1/2a لتقييم سلامة وتحمل وعلامات فعالية PBGENE-DMD المبكرة لدى الأفراد المصابين بضمور العضلات الدوشيني والذين لديهم طفرات مناسبة لاستئصال الإكسونات 45-55. في ضوء محدودية خيارات العلاج الحالية، يقدم PBGENE-DMD استراتيجية جديدة واعدة تهدف إلى تحقيق تصحيح طويل الأمد محتمل للخلل الجيني الأساسي في أكبر مجموعة فرعية جزيئية من الأشخاص المصابين بضمور العضلات الدوشيني.
يمكن إشراك ما يصل إلى 18 مشاركًا في هذه التجربة. مدة المشاركة الإجمالية لكل مشارك في التجربة: حوالي 130 أسبوعًا.
ما هي المرحلة الأولى/الثانية من التجربة السريرية PBGENE-DMD؟
هذه تجربة سريرية في مراحلها المبكرة لاختبار علاج جديد يُسمى PBGENE-DMD لدى الأولاد والرجال المصابين بضمور دوشين العضلي (DMD) والذين لديهم تغيرات جينية محددة قد تستجيب لهذا العلاج. سيتلقى المشاركون جرعة واحدة من العلاج عن طريق الوريد (في وريد الذراع). سيراقب الأطباء عن كثب سلامة العلاج، وآثاره الجانبية، والعلامات المبكرة لفعاليته.
وللمساعدة في تقليل ردود الفعل المناعية المحتملة، سيتلقى المشاركون أيضًا أدوية قصيرة المدى في وقت قريب من العلاج.
تتألف الدراسة من جزأين. في الجزء الأول، سيحدد الباحثون جرعة آمنة ومتحملة جيدًا. إذا تم تأكيد هذه الجرعة، فسيشمل الجزء الثاني مشاركين إضافيين لتقييم العلاج بشكل أوسع.
سيشارك في الدراسة ما يصل إلى 18 مشاركًا. وسيتم متابعة كل شخص لمدة عامين ونصف تقريبًا (حوالي 130 أسبوعًا).
يتعلم أكثر: العلاج الجيني PBGENE-DMD: الفوائد، وشروط الأهلية، والأسئلة الشائعة
PBGENE-DMD المرحلة 1/2أ – NCT07429240
دراسة المرحلة 1/2أ، متعددة المراكز، مفتوحة التسمية لتقييم السلامة والتحمل والفعالية الأولية لـ PBGENE-DMD لدى المشاركين المصابين بضمور دوشين العضلي (FUNCTION-DMD)
بداية الدراسة (تقديرية): 2026-03
الإكمال الأساسي (تقديري): 2029-11
إتمام الدراسة (تقديري): 2029-12
عدد المشاركين (تقديري): 18
نوع الدراسة: التدخلي
موقع: مستشفى أركنساس للأطفال
الأعمار المؤهلة للدراسة: من سنتين إلى 7 سنوات (طفل)
معايير الإدراج والاستبعاد الرئيسية. NCT07429240
كيفية المشاركة في المرحلة الأولى/الثانية من التجربة السريرية PBGENE-DMD
للمشاركة في المرحلة 1/2أ من التجربة السريرية PBGENE-DMD، يمكنك استخدام معلومات الاتصال أدناه. يتعلم أكثر: كيفية المشاركة في التجارب السريرية لمرض دوشين (DMD)؟
اسم: إيلين بريستو
رقم التليفون: +1-610-462-1004
بريد إلكتروني: [email protected]
اقرأ المزيد: التجارب السريرية لمرض دوشين (قائمة بجميع الأبحاث)
