أعلنت شركة REGENXBIO عن اكتمال التسجيل في تجربة AFFINITY DUCHENNE المحورية لـ RGX-202، وهو علاج جيني تجريبي لعلاج ضمور العضلات دوشين، بالإضافة إلى الإنتاج الناجح للدفعات الأولى المخصصة للتوريد التجاري. اقرأ المزيد: NCT05693142.
“"يحتاج مجتمع دوشين بشكل عاجل إلى خيارات علاجية جديدة توفر نتائج دائمة وآمنة ويمكنها تغيير مسار هذا المرض التنكسي بشكل ملموس. وقال كوران سيمبسون، الرئيس والمدير التنفيذي لشركة REGENXBIO: "إن إكمال هذه التجربة المحورية وتصنيع الجرعات الأولى المخصصة للاستخدام التجاري داخل الشركة يقربنا أكثر من تقديم RGX-202 كأفضل علاج جيني محتمل في فئته لمرضى دوشين ذوي الخيارات المحدودة". “"إن النهج العلاجي المتمايز وراء RGX-202، بما في ذلك مستويات نقاء المنتج الرائدة في الصناعة والبنية الجديدة مع المجال الطرفي C، أدى إلى ملف تعريف إيجابي للسلامة والفعالية، مع فائدة وظيفية متسقة شوهدت في المرحلة الأولى / الثانية. ومع هذه النتائج المشجعة للغاية، فإننا ملتزمون بتوسيع إمداداتنا التجارية ومشاركة البيانات المحورية في أوائل الربع الثاني من العام المقبل".”
يتعلم أكثر: بدأت المرحلة الثالثة من التجارب السريرية للعلاج الجيني RGX-202
النتائج الرئيسية حول RGX-202
- أظهر المرضى الذين عولجوا باستخدام RGX-202 تعبيرًا ثابتًا وقويًا عن الميكروديستروفين وتحسنًا وظيفيًا مقارنة بالتاريخ الطبيعي في الجزء الأول / الثاني من تجربة AFFINITY DUCHENNE التي تدعم الموافقة المحتملة من خلال مسار الموافقة السريعة
- تستمر REGENXBIO في تسجيل المرضى في التجربة التأكيدية
- الدفعات الأولى المخصصة للتوريد التجاري تم تصنيعها في مركز ابتكار التصنيع الداخلي
- القدرة على إنتاج ما يصل إلى 2500 جرعة من RGX-202 سنويًا
- من المتوقع الآن صدور البيانات المحورية الرئيسية في أوائل الربع الثاني من عام 2026 وتقديم طلب BLA في منتصف عام 2026
آلية عمل RGX-202
اقرأ المزيد: التجارب السريرية لمرض دوشين (قائمة بجميع الأبحاث)
