Solid Biosciences يسجل بيانات سريرية أولية إيجابية من الجيل التالي من العلاج الجيني لمرض دوشين SGT-003

أعلنت اليوم شركة Solid Biosciences، وهي شركة متخصصة في علوم الحياة تعمل على تطوير أدوية جينية دقيقة لعلاج الأمراض العصبية العضلية وأمراض القلب، عن بيانات أولية إيجابية من المرحلة 1/2 من تجربة INSPIRE DUCHENNE لتقييم SGT-003، وهو منتج مرشح لعلاج الجينات من الجيل التالي مخصص لعلاج ضمور العضلات دوشين (دوشين). أظهرت بيانات الخزعة المؤقتة التي تم أخذها لمدة 90 يومًا من المشاركين الثلاثة الأوائل متوسط تعبير عن ميكروديستروفين 110%، كما تم قياسه بواسطة اختبار ويسترن بلوت، وتحسنات في العديد من المؤشرات الحيوية التي تعد مؤشرات لصحة العضلات وقدرتها على الصمود.

البيانات السريرية لمرشح العلاج الجيني لمرض دوشين SGT-003

1. إن متوسط التعبير عن الميكروديستروفين لـ 110% (N = 3) والتحسينات الكبيرة في العديد من المؤشرات الحيوية الإضافية لصحة العضلات التي لوحظت تدعم إمكانات SGT-003 كمرشح علاجي للجيل القادم من مرض ضمور العضلات دوشين الأفضل في فئته.
2. تم ملاحظة إشارات مبكرة مشجعة حول الفوائد القلبية المحتملة.
3. لقد تم تحمل SGT-003 بشكل جيد لدى المشاركين الستة الذين تم إعطاؤهم الجرعة اعتبارًا من 11 فبراير 2025، ولم يتم ملاحظة أي أحداث سلبية خطيرة.
4. يستمر تسجيل المشاركين، حيث سيتم إعطاء الجرعة للمشارك السابع في 17 فبراير 2025؛ وتتوقع الشركة إعطاء الجرعة لحوالي 20 مشاركًا إجمالاً بحلول الربع الرابع من عام 2025.

- تابعنا -