ستة أبحاث حول ضمور العضلات الدوشيني يجب عليك متابعتها في عام 2026

على الرغم من التقدم الكبير الذي أحرزه مرضى ضمور العضلات الدوشيني خلال السنوات العشر الماضية، لا يزال هناك طلب كبير غير مُلبّى. ولتلبية هذه الحاجة، تعمل العديد من الشركات، مثل Satellos وRegenxbio وWave وDyne وAvidity، على تطوير علاجات تجريبية تهدف إلى زيادة فعاليتها وتوسيع نطاق الوصول إليها.

قد يكون عام 2026 عامًا حاسمًا في مجال علاج ضمور دوشين العضلي. فبينما دخلت علاجات عديدة إلى السوق في السنوات الأخيرة، لا تزال هناك حاجة ماسة غير مُلبّاة للأطفال المصابين بهذا المرض. ولكن مع قيام العديد من الشركات بتطوير علاجات من الجيل التالي، ووجود مسارات تنظيمية راسخة في هذا القطاع، يقول الخبراء إن خيارات جديدة تلوح في الأفق.

تعمل حاليًا عدة شركات، مثل Satellos وDyne وAvidity وWave Life Sciences، على تلبية هذه الحاجة. ونظرًا لتطوير جيل جديد من علاجات تخطي الإكسون والعلاجات الجينية التي تقدمها شركتا Regenxbio وSolid Bio، فمن المرجح أن تتوفر علاجات إضافية لضمور العضلات الدوشيني قريبًا. >> اقرأ المزيد: علاجات الجيل القادم لتخطي الإكسون لمرض دوشين

- تابعنا -

Satellos: SAT-3247

أعلنت شركة Satellos عن بدء المرحلة الثانية من التجارب السريرية (المرحلة 2A) لعقار SAT-3247 (NCT07287189) على مرضى دوشين الذين تتراوح أعمارهم بين 7 و10 سنوات والذين يتلقون العلاج في العيادات الخارجية. في هذه التجربة، ستُدرس جرعتان من SAT-3247 على مدار 12 أسبوعًا ضمن نظام عشوائي مزدوج التعمية ومضبوط بالغفل، وذلك لتحديد الجرعة المثلى، والسلامة، والتحمل، والفعالية الأولية. يتعلم أكثر: دراسة المرحلة 2أ (BASECAMP) لـ SAT-3247

Regenxbio: RGX-202

من خلال RGX-202، والذي يخضع حاليًا لمرحلة بحثية محورية، يتنافس Regenxbio مع Elevidys من Sarepta في سوق العلاج الجيني.

يتم تجنيد ثلاثين مريضًا يبلغون من العمر عامًا واحدًا أو أكثر للتجربة، مما يجعل إجمالي السكان أصغر من العلامة الحالية لـ Elevidys. وفقًا لكيلي، كانت النتائج الأولية من مجموعة صغيرة من المرضى التي نُشرت في نوفمبر 2024 "مشجعة للغاية"، حيث أظهرت تحسنًا في اختبارات القوة ووظيفة الوقت جنبًا إلى جنب مع ملف تعريف أمان قوي. في عام 2026، تتوقع Regenxbio تقديم طلب ترخيص بيولوجي.

إن حجم جين DMD، والذي يعتبر أكبر من أن تتمكن من نقله AAV، يشكل عقبة كبيرة أمام العلاج الجيني في هذا المجال، وفقًا لكيلي. ونتيجة لذلك، يتم استخدام شكل مختصر، لكن المنتج النهائي غير قادر على العمل بنفس كفاءة البروتين بالحجم الكامل. وبالمقارنة مع Elevidys، فإن بنية Regenxbio تسمح بإصدار أكبر إلى حد ما من الجين.

يتطلع كيلي بشغف إلى رؤية نتائج تجربة سابقة تُعمم على عدد أكبر من المرضى. ويعتقد أنه إذا أثبتت فعاليتها، فستمنح الآباء الذين يبحثون عن علاج جيني لضمور العضلات الدوشيني خيارًا وفرصة إضافية. يتعلم أكثر: أعلنت شركة REGENXBIO عن اكتمال التسجيل المحوري لـ RGX-202 وبدء الإنتاج التجاري في برنامج العلاج الجيني لدوشين

Avidity Biosciences: ديل زوتا

من خلال التركيز على الإكسون 44، والذي لا توجد له أدوية معتمدة حتى الآن، قد تتمكن شركة Avidity من توفير العلاج لـ 6% لدى مرضى دوشين المعرضين لتخطي الإكسون 44.

وفقًا لمايكل كيلي، كبير المسؤولين العلميين في CureDuchenne، فقد عزز عقار ديلباسيبار زوتاديرسين (ديل-زوتا) إنتاج الديستروفين لدى مرضى دوشين إلى مستوى مذهل يبلغ 25% من الوظيفة الطبيعية في تجربة المرحلة الأولى/الثانية. وهذا من أفضل الأدلة على تخطي الإكسونات التي لوحظت من أي دواء. بالإضافة إلى ذلك، نجح عقار ديل-زوتا في خفض مستويات إنزيم الكرياتين كيناز إلى مستويات طبيعية تقريبًا.

تعتزم الشركة تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) في منتصف عام 2026، ومن المتوقع صدور المزيد من نتائج دراسة التمديد المفتوحة Explore44 هذا العام. وقد حصل المركب Del-Zota بالفعل على تصنيف المسار السريع وتصنيف دواء اليتيم من المركب FDA. تابع القراءة: Avidity Biosciences يعلن عن برنامج الوصول المُدار في الولايات المتحدة (MAP) للعلاج التجريبي del-zota (تخطي الإكسون 44)

Capricor Therapeutics: Deramiocel

تقوم شركة FDA حاليًا بمراجعة طلب ترخيص للمنتجات البيولوجية لعلاج اعتلال عضلة القلب الناتج عن ضمور العضلات الدوشيني باستخدام الخلايا المتجانسة، والذي طورته شركة Capricor. اقرأ المزيد: دراسة HOPE-3 المحورية من المرحلة الثالثة لعلاج ضمور العضلات الدوشيني باستخدام Deramiocel

في حال الموافقة عليه، سيكون دواء Deramiocel أول دواء يُعالج اعتلال عضلة القلب الناتج عن ضمور العضلات الدوشيني (DMD) بشكلٍ مُحدد. يُصاب جميع المرضى تقريبًا بمشاكل في القلب عند بلوغهم سن الرشد، مما يجعله السبب الرئيسي للوفاة الناجمة عن هذا المرض. وبناءً على معلومات من الجهات المختصة، تقدّم دواء Capricor بطلب للحصول على الموافقة الكاملة لدواء FDA، وهو أمر غير معتاد في سوق أدوية ضمور العضلات الدوشيني، لأن معظم الأدوية تُعتمد من خلال برنامج الموافقة المُسرّعة الخاص بدواء FDA. اقرأ المزيد: ما هو ديراميوسيل؟

Dyne Therapeutics: داين-251

سعياً للحصول على موافقة سريعة لعلاجها المتطور Dyne-251، وهو علاجٌ يعتمد على تقنية تخطي الإكسون 51، والمستند إلى بيانات FDA، تُجري شركة Dyne حالياً تجربة سريرية محورية. وسيتم استخدام مستوى تعبير الديستروفين كمؤشر بديل. اقرأ المزيد: Dyne Therapeutics سيتقدم بطلب للحصول على موافقة سريعة في الربع الثاني من عام 2026 لعلاج تخطي إكسون 51 (DYNE-251)

Wave Life Sciences: WVE-N531

بعد تقييم احتياجات المرضى، قال الرئيس التنفيذي لشركة Wave Life Sciences، بول بولنو، إن الطريق إلى علاج أكثر نجاحًا هو تحسين توزيع الخلايا لإنتاج الديستروفين بشكل أعلى والتعبير المتسق.

كشف التحليل المرحلي الذي أُجري بعد ستة أشهر من دراسة المرحلة الثانية أن دواء WVE-N531 من شركة Wave (الذي يتضمن حذف الإكسون 53) أظهر باستمرار تعبيرًا عن بروتين الديستروفين 9% لدى جميع المرضى. ووفقًا لبولنو، فقد أدى ذلك إلى ظهور عضلات بمظهر أكثر صحة وانخفاض مستويات الكرياتين كيناز في الدم، وهو مؤشر حيوي لإصابة العضلات. اقرأ المزيد: بدأت المرحلة الثانية من التجارب السريرية لعلاج تخطي الإكسون باستخدام WVE-N531 لعلاج ضمور العضلات دوشين

اقرأ المزيد: التجارب السريرية لمرض دوشين (قائمة بجميع الأبحاث)

- تابعنا -