أعلنت شركة Belief BioMed عن حصولها على موافقة FDA IND للمرشح العلاجي الجيني BBM-D101 لعلاج ضمور العضلات دوشين.
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على طلب تسجيل دواء جديد قيد البحث (IND) لعلاج جين BBM-D101 الذي تنتجه شركة Belief BioMed (BBM) لعلاج ضمور العضلات الدوشيني (DMD). شركة Belief BioMed (BBM) هي شركة تكنولوجيا حيوية متقدمة تركز على ابتكار علاجات جينية مبتكرة.
كان الغرض من هذا البحث السريري المفتوح الجرعة الواحدة هو تقييم سلامة وفعالية التسريب الوريدي الفردي لمرضى دوشين الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و9 سنوات. نظرًا لجزيئاته المعدلة، فإن BBM-D101 أكثر فعالية في تحويل أنسجة العضلات. ونتيجة لذلك، من المتوقع أن يتمتع BBM-D101 بسلامة جيدة وأن الجرعة السريرية المقترحة أقل من منتجات العلاج الجيني المماثلة المعتمدة لفيروس الغدة الدرقية (AAV).
يتعلم أكثر: علاجات جينية جديدة محتملة لمرض ضمور العضلات دوشين
