什么是 Bobcat mRNA？Bobcat mRNA 如何治疗杜氏肌营养不良症？

山猫 mRNA 的工作原理与外显子跳跃或 AAV-微营养不良机制不同。这种新一代方法可能有助于开发治疗杜氏肌营养不良症的低成本药物。

许多外显子跳跃疗法或基因疗法，如Elevidys、FDA等获批用于治疗杜氏肌营养不良症的疗法，都因其价格过高而令患者担忧。

据介绍，采用Bobcat mRNA方法开发的药物价格将更加合理。

什么是 Bobcat mRNA？

Bobcat mRNA 是一种专有的线性 mRNA 技术，可以以高效且经济的方式产生编码大蛋白质（大于 13 kb）的高质量 mRNA。 通过脂质纳米颗粒（LNP）进行传送。 Elixirgen Therapeutics 首先研究如何将 Bobcat mRNA 与已知最大的人类基因——肌营养不良蛋白一起使用。

Bobcat mRNA 技术可靠吗？

该公司表示，在临床前动物研究中未观察到与 Bobcat mRNA-DMD 注射相关的任何安全问题。

在评估 bobcat mRNA 与其他方法的安全性时，需要考虑几个关键方面。由于 mRNA 不是病毒，因此它不受 AAV 方法在制造和管理方面需要遵守的生物安全标准的影响。值得注意的是，与 AAV 不同，mRNA 可以重复给药。由于对免疫反应的担忧，基于 AAV 的疗法通常不能给药超过一次。

山猫 mRNA 能提高肌肉力量吗？

该公司对突变小鼠（一种 DMD 小鼠模型）进行了一项研究，发现肌肉力量的功能性改善。Elixirgen 研究公司表示，每周注射 mRNA-DMD 后，前臂肌肉得到改善。该公司还表示，向前臂肌肉注射一次 mRNA-DMD 即可恢复突变小鼠的肌肉力量。

这些研究表明，有可能将编码全长肌营养不良蛋白的 mRNA 递送至特定区域，最终用于全身肌肉治疗。局部和全身全长肌营养不良蛋白疗法对于能够行走和不能行走的 DMD 患者都可能是有用的治疗方法。

Bobcat mRNA 的优势

目前的治疗方法包括外显子跳跃药物和 AAV-微肌营养不良蛋白，这些对于 DMD 患者来说具有开创性意义。然而，仍然迫切需要开发能够更有效地预防或治疗肌肉衰弱症状的疗法。

肌营养不良蛋白是导致 DMD 的蛋白质。因此，从理论上讲，通过恢复整个蛋白质的治疗应该可以恢复正常功能。

科学家还发现，全长肌营养不良蛋白比缩短的版本更稳定，寿命更长。值得注意的是，外显子跳跃只会针对一小部分患者群体。

利用 Bobcat mRNA 技术并使用全长版本开发的治疗方法可供任何人使用，无论他们所患的具体突变是什么。