我们将为您解答AGAMREE (Vamorolone) 是什么，它用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)，并且已获得美国、欧洲、英国和中国的批准，以及它有何用途。
Vamorolone 又名 AGAMREE，是一种新型候选药物，它与皮质类固醇结合相同的受体，但会改变受体的下游作用。它是一种类固醇药物，正在开发中，作为传统皮质类固醇的替代品，旨在提供类似的治疗效果，同时减少副作用。
关于 Agamree (vamorolone) 药物的常见问题
什么是 Agamree (Vamorolone)？
Vamorolone 是一种合成的非甾体类糖皮质激素，作用于与皮质类固醇相同的受体，但副作用可能较少。它通过调节糖皮质激素受体来减少炎症，但对生长和骨骼健康的影响较小，而生长和骨骼健康是标准皮质类固醇疗法的常见副作用。
Vamorolone 主要用于研究和治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)，这是一种导致肌肉逐渐无力和退化的罕见遗传性疾病。
Agamree（Vamorolone）的用途是什么？
Agamree（vamorolone）是专门为治疗杜氏肌营养不良症（DMD）而开发的，这是一种严重的遗传性疾病，主要影响男孩，导致严重的肌肉无力。在临床试验和研究阶段，vamorolone 已被证明可以：
- 提高肌肉功能和力量。
- 减少炎症和肌肉损伤，这两者都是 DMD 的特征。
- 提供一种治疗选择，可以避免传统皮质类固醇治疗（如泼尼松和地夫可特）中常见的一些严重副作用（如生长抑制、骨质疏松和其他皮质类固醇相关并发症）。
Vamorolone 被认为是一种类固醇替代品，它可以提供与类固醇类似的益处，但具有潜在的改善副作用，特别是在 DMD 的长期管理中。
概括
- Agamree 是 vamorolone 的品牌名称。
- 它是一种正在研究的糖皮质激素受体调节剂，主要用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)。
- 它旨在减少 DMD 中的炎症和肌肉损伤，同时与传统皮质类固醇相比，提供更好的副作用。
AGAMREE (Vamorolone) 在哪里获得批准？
ReveraGen 已授予 Santhera 独家许可，允许其在全球范围内使用 vamorolone 治疗所有疾病。该公司已将 vamorolone 的权利授权给 Sperogenix Therapeutics（中国）和 Catalyst Pharmaceuticals（北美）。
美国食品药品监督管理局（FDA）、欧盟欧洲药品管理局（EMA）、英国药品和保健品管理局（MHRA）以及中国国家药品监督管理局均已批准AGAMREE用于治疗DMD。[阅读更多： Santhera 与 Clinigen Group 签订 AGAMREE (Vamorolone) 供应和分销协议]
谁可以使用 Agamree？
2023年10月，美国食品药品监督管理局批准Agamree用于治疗2岁及以上的DMD患者。[来源： FDA]
此外，英国和欧盟（以及冰岛、列支敦士登和挪威）已批准该疗法用于 4 岁及以上的 DMD 患者。[来源： EMA]
谁不应该使用 Agamree？
过去曾对 vamorolone（Agamree 中的活性成分）或其任何非活性成分产生不良反应的人不应使用此药。[了解更多： Agamree 标签]
Agamree 如何工作？
Vamorolone 是 Agamree 的主要成分，是一种改良的皮质类固醇药物，可通过阻止特定炎症化学物质（称为细胞因子）的合成来减轻炎症。其对杜氏肌营养不良症患者的确切作用机制尚不清楚。
阿加姆里·普莱斯
根据 Drugs.com 上发布的信息，100 毫升 Agamree（40 毫克/毫升）口服混悬液的价格约为 $10,013，具体取决于您去的药店。
阅读更多： AGAMREE 官方网站
