家研究 FDA 将 IPS HEART 的贝克尔肌营养不良症 GIVI-MPC 干细胞疗法指定为孤儿药 研究 2025年1月15日 阿肯色州儿童医院神经科医生 Aravindhan Veerapandiyan 博士回顾 RGX-202 基因治疗研究 4 月 16, 2025 Givinostat EMA 批准:Givinostat (Duvyzat) 何时在欧洲获得批准? 2025年4月14日 Satellos SAT-3247 干细胞疗法或可恢复杜氏肌营养不良症患者的肌肉再生 2025年4月12日 加拿大卫生部接受 AGAMREE(vamorolone)新药申请,用于治疗杜氏肌营养不良症 2025年4月8日 免疫系统可能会降低杜氏肌营养不良症基因治疗的有效性 2025年4月8日 为了治疗贝克尔型肌营养不良症 (BMD),FDA 已将 IPS Heart 的 GIVI-MPC(一种旨在帮助肌营养不良症 (MD) 患者长出新肌肉组织的干细胞疗法)指定为孤儿药。 FDA 已授予 GIVI-MPC IPS HEART 孤儿药资格 (ODD),因为它具有在贝克尔型肌营养不良症 (BMD) 患者中产生具有全长肌营养不良蛋白的新肌肉的卓越能力。 IPS HEART 现已证明,GIVI-MPC 可在肌肉减少症小鼠模型、幼年和老年杜氏肌营养不良症 (DMD) 小鼠以及营养不良猪中产生具有全长人类肌营养不良蛋白的新人类肌肉。为了证明 GIVI-MPC 在逆转衰弱性疾病方面具有卓越的平台潜力,FDA 先前已授予 GIVI-MPC 用于治疗 DMD 的孤儿药称号。 - 跟着我们 - 来源BUSINESS WIRE 标签贝克尔肌营养不良症肌营养不良蛋白FDAGIVI矩阵模型IPS HEART 分享 Facebook叽叽喳喳PinterestWhatsApp 上一篇文章ImmunoForge 获得 FDA IND 批准,用于治疗 DMD 心肌病的“Pemziviptadil”第 2 期临床试验下一篇文章3 种获得 FDA 加速审批并由监察长办公室审查的药物引发担忧 发表评论 取消回复 评论: 请输入您的评论! 姓名:* 请在此输入您的姓名 电子邮件:* 您输入的电子邮件地址不正确! 请在此输入您的电子邮件地址 网站: 在此浏览器中保存我的名字、电邮和网站,以便下次评论时使用。 热门话题 关于 Elevidys 用于治疗杜氏肌营养不良症的常见问题 Duvyzat (Givinostat) 是什么? Elevidys 在哪些国家获得批准?Elevidys 在欧洲获得批准了吗? 加载更多 相关文章 DMD 战士 - 2025年3月4日AlltRNA 的工程 tRNA 技术可能为无义突变带来希望 DMD 战士 - 2025年1月23日个性化微型器官可以加速杜氏肌营养不良症的治疗 DMD 战士 - 2025年2月1日来自匈牙利的DMD战士马克·彭泽斯和他的家人接受治疗的决心 加载更多