家研究 FDA 将 IPS HEART 的贝克尔肌营养不良症 GIVI-MPC 干细胞疗法指定为孤儿药 研究 2025年1月15日 PepGen 宣布将停止外显子 51 跳跃研究的临床试验 2025 年 5 月 29 日 Entrada Therapeutics 获得欧盟授权,开展杜氏肌营养不良症外显子 45 跳跃临床试验 2025 年 5 月 28 日 Entos Pharmaceuticals 开发可重复给药的全长肌营养不良蛋白基因疗法:Fusogenix PLV 方法 2025 年 5 月 22 日 Genethon报告GNT0004基因治疗临床试验结果:CK水平永久性下降超过75% 2025 年 5 月 19 日 Precision BioSciences PBGENE-DMD 恢复近全长肌营养不良蛋白的产生 2025 年 5 月 15 日 为了治疗贝克尔型肌营养不良症 (BMD),FDA 已将 IPS Heart 的 GIVI-MPC(一种旨在帮助肌营养不良症 (MD) 患者长出新肌肉组织的干细胞疗法)指定为孤儿药。 FDA 已授予 GIVI-MPC IPS HEART 孤儿药资格 (ODD),因为它具有在贝克尔型肌营养不良症 (BMD) 患者中产生具有全长肌营养不良蛋白的新肌肉的卓越能力。 IPS HEART 现已证明,GIVI-MPC 可在肌肉减少症小鼠模型、幼年和老年杜氏肌营养不良症 (DMD) 小鼠以及营养不良猪中产生具有全长人类肌营养不良蛋白的新人类肌肉。为了证明 GIVI-MPC 在逆转衰弱性疾病方面具有卓越的平台潜力,FDA 先前已授予 GIVI-MPC 用于治疗 DMD 的孤儿药称号。 - 跟着我们 - 来源BUSINESS WIRE 标签贝克尔肌营养不良症肌营养不良蛋白FDAGIVI矩阵模型IPS HEART 分享 Facebook叽叽喳喳PinterestWhatsApp 上一篇文章ImmunoForge 获得 FDA IND 批准,用于治疗 DMD 心肌病的“Pemziviptadil”第 2 期临床试验下一篇文章3 种获得 FDA 加速审批并由监察长办公室审查的药物引发担忧 发表评论 取消回复 评论: 请输入您的评论! 姓名:* 请在此输入您的姓名 电子邮件:* 您输入的电子邮件地址不正确! 请在此输入您的电子邮件地址 网站: 在此浏览器中保存我的名字、电邮和网站,以便下次评论时使用。 热门话题 关于 Elevidys 用于治疗杜氏肌营养不良症的常见问题 杜氏肌营养不良症的潜在新基因疗法 Duvyzat (Givinostat) 是什么? 加载更多 相关文章 DMD 战士 - 2024年10月4日Satellos 使用 SAT-3247 对患有杜氏肌营养不良症的狗进行实验,结果显示其肌营养不良蛋白水平接近正常水平 DMD 战士 - 2025年1月1日什么是肌酸激酶 (CK)?肌酸激酶高意味着什么? DMD 战士 - 2025年2月2日询问您所在国家的 DMD 协会:杜氏肌营养不良症治疗何时会来到我们国家? 加载更多