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外显子 44
外显子 44
社论
Del-zota(EXPLORE44)可为接受外显子44跳跃治疗的患者提供接近30%的正常肌营养不良蛋白生成
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Avidity Biosciences 公布 Del-zota 的正面顶线数据,显示肌营养不良蛋白水平持续、统计上显著改善
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Entrada Therapeutics 获得 FDA 批准,开始 ENTR-601-44 外显子跳跃治疗临床试验
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即将推出的用于治疗杜氏肌营养不良症的外显子 44 跳跃疗法
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Entrada Therapeutics 获得英国授权开始 ELEVATE-44-201
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日本新药发布 Brogidirsen NS-089/NCNP-02 治疗杜氏肌营养不良症的首次临床试验(首次人体试验)
受欢迎的
关于 Elevidys 用于治疗杜氏肌营养不良症的常见问题
DMD 战士
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2024年12月26日
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罗氏将在 2025 年肌肉萎缩症协会 (MDA) 会议上分享正在进行的 Elevidys 基因治疗研究