研究

AlltRNA 的工程 tRNA 技术可能为无义突变带来希望

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无论受影响的蛋白质是什么，Alltrna 都在研制专门的 tRNA 药物，可以读取过早终止密码子并恢复受影响蛋白质的生产……

纳米粒子用作载体将微小 RNA 递送至细胞并治疗杜氏肌营养不良症

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在 IMDEA Nanociencia 研究所（马德里）、天主教大学（罗马）和波尔多大学的合作中，研究人员做出了...

ENCell 在韩国第一阶段临床试验中确认 DMD 干细胞疗法 EN001 的安全性

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生物公司ENCell于2月13日报告称，其正在开发的下一代间充质干细胞疗法EN001的安全性和耐受性......

Satellos 宣布已完成 SAT-3247 健康志愿者 1 期临床试验招募

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Satellos Bioscience 是一家上市生物科技公司，致力于开发新的小分子治疗方法以改善肌肉疾病和障碍的治疗，今天宣布......

Sarcomatrix 将展示其主要候选药物 S-969 开发的最新进展

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Sarcomatrix Therapeutics 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于革命性地治疗肌肉相关疾病，今天宣布将参加 2025 BIO CEO & Investor...
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我们不希望孩子们死于可以治愈的疾病。我们希望给家庭带来希望，并确保所有患有 DMD 的儿童都能得到治疗并恢复健康。

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Scribe Therapeutics 和 Prevail Therapeutics 将在 ASGCT 2025 上分享基于 CRISPR 的体内基因组编辑数据

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Scribe Therapeutics 是一家释放潜力的基因药物公司……

Capricor Therapeutics 宣布完成与 FDA 就 Deramiocel 治疗杜氏肌营养不良症心肌病的中期审查会议

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Capricor Therapeutics 是一家开发转化细胞的生物技术公司……

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