Solid Biosciences 发布 SGT-003 基因治疗临床试验信息
Solid Biosciences 分享称，SGT-003 基因治疗临床试验中已有四名患者接受治疗；所有患者均表现出良好的耐受性......
Liubov Gushchina 博士的外显子 17 跳跃研究获得资助
我们很高兴地宣布美国神经肌肉基金会 (ANF) 2024 年研究员奖的获奖者。Liubov Gushchina 博士因... 荣获该奖项。
FDA 将 IPS HEART 的贝克尔肌营养不良症 GIVI-MPC 干细胞疗法指定为孤儿药
FDA 因其产生全长新肌肉的卓越能力，已授予 IPS HEART 用于 GIVI-MPC 的孤儿药资格 (ODD)...
ImmunoForge 获得 FDA IND 批准，用于治疗 DMD 心肌病的“Pemziviptadil”第 2 期临床试验
pemziviptadil 是一种治疗 DMD 心肌病的药物，每周使用一次，基于 ImmunForge 的 ELP 平台（弹性蛋白样多肽平台），这是一种长效...
Dyne Therapeutics 宣布计划在 DM1 中使用 DYNE-101，在 DMD 中使用 DYNE-251
Dyne Therapeutics 在 2025 年 1 月 10 日的投资者活动中公布了其疗法 DYNE-101 和 DYNE-251 的积极临床数据。DYNE-101 用于治疗强直性肌营养不良症...