由于有两起导致死亡的严重肝功能衰竭事件，Sarepta Therapeutics 已停止向患有非步行性杜氏肌营养不良症的患者运送其基因治疗药物 ELEVIDYS。
最近去世的患者年仅15岁。为了调整方案并考虑监管方面的因素，Sarepta 决定因这些严重不良事件而暂停 ENVISION 三期验证性试验 (SRP-9001-303)，该试验涉及可行走和无法行走的成年患者。 阅读更多: 欧洲暂停三项正在进行的 Elevidys 基因疗法临床试验 –
两例死亡病例于2025年6月报告，FDA于2025年6月24日发布安全通报，以调查与ELEVIDYS相关的急性肝衰竭潜在风险。为此，Sarepta暂停了其ENVISION 3期试验，以更新方案并咨询监管机构。该公司还暂停了ELEVIDYS对非卧床患者的销售，直至新的免疫抑制方案获得批准。
了解更多: 第二名患者死亡后，杜氏肌营养不良症患者群体希望了解Elevidys基因疗法的疗效
- 跟着我们 -
