今天，Italfarmaco 的美国子公司 ITF Therapeutics LLC 公布了 2025 年 3 月 16 日至 19 日在德克萨斯州达拉斯举行的肌肉萎缩症协会 (MDA) 临床和科学会议的七份摘要。海报上展示了 3 期 EPIDYS 研究的数据以及该公司对使用 givinostat 治疗的 DMD 患者的开放标签扩展研究的数据。疾病进展和呼吸功能数据用于评估 givinostat 的长期安全性和有效性。[Duvyzat (Givinostat) 是什么？]
佛罗里达大学物理治疗系主任 Krista Vandenborne 博士展示的一张海报包括来自 3 期 EPIDYS 研究的数据以及一项正在进行的开放标签扩展研究的数据，该研究评估了 givinostat 对 6 岁及以上患有 DMD 的男孩的长期安全性、耐受性和有效性。
根据基线功能测试结果和类固醇类型使用倾向评分匹配，将 EPIDYS 和扩展研究中接受 givinostat 和类固醇治疗的 142 名患者与两项 DMD 自然史研究中仅接受类固醇治疗的 142 名患者进行匹配。结果基于 DMD 进展里程碑的中位年龄进行评估，例如持续丧失爬 4 级楼梯的能力、丧失从地面起身的能力和丧失行走能力。接受 givinostat 治疗的患者丧失行走能力的中位年龄为 18.1 岁，而对照组为 15.2 岁。
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