Duvyzat 是一种突破性的非甾体类口服药物，用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)。这是一种主要影响男孩的严重进行性肌肉萎缩症。那么，Duvyzat 是什么？它如何帮助 DMD 患者？Duvyzat 含有活性成分吉维诺司他 (givinostat)，这是一种针对 DMD 肌肉退化潜在过程的新型药物。通过抑制导致肌肉炎症和纤维化的特定酶，吉维诺司他可以减缓疾病进展，改善患者的活动能力和生活质量。在本文中，我们将探讨 Duvyzat 的优势，并解答关键问题：吉维诺司他是什么？
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Duvyzat 用于什么？
Duvyzat 主要用于治疗杜氏肌营养不良症 (DMD)，这是一种罕见的进行性遗传性疾病，随着时间的推移会导致肌肉无力和退化。 它是首个用于治疗 DMD 的非甾体口服药物。Duvyzat 通过针对导致肌肉纤维分解的潜在肌肉炎症和纤维化过程来帮助减缓疾病的进展。
Duvyzat 用于治疗 6 岁及以上能够行走的杜氏肌营养不良症 (DMD)。 – 阅读更多： 欧盟委员会批准Duvyzat –
Duvyzat 中的活性成分 givinostat 通过抑制促进肌肉损伤的特定酶发挥作用，从而改善肌肉功能并可能提高患者的活动能力和整体生活质量。 虽然 Duvyzat 不能治愈 DMD，但它在控制症状和延缓更严重并发症的发生方面发挥着关键作用。
总之，Duvyzat 用于减缓病情进展、保持肌肉力量并为杜氏肌营养不良症患者提供更好的长期治疗效果。
Duvyzat 的副作用是什么？
与任何药物一样，Duvyzat（givinostat）也可能引起副作用，但并非每个人都会出现。Duvyzat 的副作用通常为轻度至中度，但患者和护理人员务必注意这些副作用，以便在治疗期间监测健康状况。一些常见的副作用包括：
Duvyzat 的轻微副作用
- 腹泻
- 恶心和呕吐
- 发烧
- 便秘
- 腹痛
- 皮疹
- 疲劳
- 食欲下降
- 肌肉或关节疼痛
Duvyzat的严重副作用
- 严重腹痛、腹泻或恶心呕吐
- 长 QT 综合征（一种心律不齐）
- 高甘油三酯水平
- 血小板、红细胞或白细胞水平低
- 甲状腺功能低下
监控和管理
接受 Duvyzat 治疗的患者应定期进行体检，包括血液检查以监测肝功能、血细胞计数和其他重要指标。及早发现任何副作用有助于及时处理，并根据需要调整治疗方案。与任何药物一样，务必咨询医疗保健提供者了解潜在的副作用，尤其是在出现任何异常症状或过敏反应体征时。
推荐剂量
Duvyzat 对 6 岁及以上患者治疗 DMD 的推荐剂量。
| 重量 | 剂量 | 口服混悬液容量 |
| 10公斤至20公斤以下 | 每日两次，每次22.2毫克 | 每日两次，每次2.5毫升 |
| 20公斤至40公斤以下 | 每日两次，每次31毫克 | 每日两次，每次3.5毫升 |
| 40公斤至60公斤以下 | 每日两次，每次44.3毫克 | 每日两次，每次5毫升 |
| 60公斤以上 | 每日两次，每次53.2毫克 | 每日两次，每次6毫升 |
请参阅 DUVYZAT 的完整处方信息。– FDA –
关于 Duvyzat (Givinostat) 的常见问题解答
我应该与食物一起服用 Duvyzat 吗？
是的，您将随食物服用每剂 Duvyzat。
一天中服用 Duvyzat 的最佳时间是什么时候？
Duvyzat 每日服用两次。每天大约在同一时间服用最为理想。这样可以保持体内药量恒定，从而促进 Duvyzat 有效发挥作用。
如果我错过一剂 Duvyzat 怎么办？
如果您忘记服用一剂，请立即服用 Duvyzat。但是，如果您的下一剂即将到期，请跳过错过的那一剂，并在预定时间服用。为了弥补漏服的剂量，您不应一次服用两剂。这样做可能会更容易出现不良反应。
我需要长期使用 Duvyzat 吗？
通常情况下，duvyzat 是作为长期治疗药物服用的。如果您和您的医生都认为它对您的病情安全有效，您可能会长期服用。
Duvyzat 需要多长时间才能起作用？
首次服用Duvyzat后，药物便开始起效。不过，您可能不会察觉到任何药效。在整个治疗过程中，医生会密切关注您的健康状况，以确认Duvyzat是否达到了预期效果。
Duvyzat 瓶应储存在什么温度下？
储存温度：20°C 至 25°C（68°F 至 77°F），允许波动温度：15°C 至 30°C（59°F 至 86°F）。切勿冷冻。请直立存放。开瓶后 60 天内，请丢弃所有未使用的 DUVYZAT 剩余产品。
孕妇可以使用Duvyzat吗？
目前尚无足够数据评估 DUVYZAT 在孕妇中的使用效果。动物研究表明，在器官形成期口服 Givinostat 可降低胎儿体重并增加结构变异；在妊娠期和哺乳期口服 Givinostat 会导致胚胎、胎儿及后代死亡率增加，以及后代神经行为改变。
哺乳期母亲可以使用 Duvyzat 吗？
目前尚无人体或动物研究评估DUVYZAT或其代谢物如何影响乳汁供应、乳汁中是否存在givinostat，以及它们如何影响母乳喂养的婴儿。应考虑母亲对DUVYZAT的临床需求、母乳喂养对发育和健康的益处，以及DUVYZAT或潜在的母体疾病对母乳喂养婴儿的任何可能的负面影响。
《尤利西斯》是什么？
ULYSSES 是一项临床试验的名称，该试验旨在研究吉维诺司他（Givinostat）在无法行走的杜氏肌营养不良症患者中的疗效、安全性和耐受性。 阅读更多.
Givinostat是基因疗法吗？
不。.
接受过 Elevidys 基因治疗的 DMD 患儿是否可以接受 Givinostat 治疗？
不。.
在使用 Duvyzat 之前我应该了解什么？
- Duvyzat 应仅遵医嘱服用。请遵医嘱服用。
- 即使其他人的情况和你一样，也不要给他们服用Duvyzat。这可能会伤害他们。
- 不要让孩子接触 Duvyzat。
- 请阅读并遵循说明，确保您了解如何使用 Duvyzat。如有任何疑问，请咨询您的医疗保健医生。
- Duvyzat 以饮品形式口服。Duvyzat 不应与水或任何其他液体混合服用。每次服用前，请摇晃 Duvyzat 药瓶，使药物混合均匀。上下摇晃药瓶至少 30 秒。每次测量剂量前，药物应看起来已均匀混合。
- 要测量Duvyzat的正确剂量，请使用药物附带的口服注射器。家用勺子可能无法精确测量剂量，因此可能会导致剂量错误。如需了解如何使用注射器，请咨询您的药剂师。
- 打开瓶子 60 天后，请丢弃其中剩余的 Duvyzat。
- 在接受 Duvyzat 治疗之前及治疗期间，请务必遵守所有医生的预约。为了确定服用此药是否安全，或是否需要调整剂量，医生可能会要求您进行血液检查等检查。
Duvyzat 多少钱？
Duvyzat 的价格可能会有所不同，就像任何药物的价格一样。 您的位置、您使用的药店以及您的保险计划都会影响最终费用。
财务和保险支持：如果您需要财务支持来支付 Duvyzat 或需要澄清您的保险范围，我们可以提供帮助。
对于 Duvyzat，有一个名为 ITF ARC 的网页。如需了解更多信息并确定您是否有资格获得援助，请访问该计划网站或致电 855-448-3272。– ITF ARC –
