SonoThera 将在 2025 年 MDA 会议上展示新数据，展示使用靶向超声介导递送 (UMD) 的基因医学在治疗杜氏肌营养不良症方面的潜力。
- 新的临床前数据证明了 SonoThera 的新型非病毒 UMD 技术能够传递基因药物，从而允许在骨骼肌、心脏和膈肌中表达全长的肌营养不良蛋白。
- SonoThera 的非侵入性方法正在开发中，以便以安全、可重复的方式实现多种基因药物的广泛、高度针对性的生物分布，而不受尺寸限制。
SonoThera 是一家致力于通过开发下一代基因药物治疗人类疾病根本原因的生物技术公司，该公司今天宣布将在 3 月 16 日至 19 日于德克萨斯州达拉斯举行的年度肌肉萎缩症协会 (MDA) 临床和科学会议上展示新数据。
超音波介導的傳輸 (UMD)
SonoThera 正在开发世界上第一个超声波介导的非病毒基因传递平台，旨在克服其他基因治疗方法的局限性。
临床前数据突显了超声介导递送 (UMD) 以可重复、持久的方式表达非病毒基因构建体的能力，从而允许在小鼠模型的骨骼、心脏和膈肌中表达全长肌营养不良蛋白。SonoThera 正在开发一种使用超声介导递送的专有、非病毒、非侵入性方法，该方法能够以可重复的方式实现多种基因药物的广泛、高度针对性的生物分布，不受尺寸限制，旨在实现安全、耐受性良好且具有成本效益。
SonoThera 首席执行官 Kenneth Greenberg 博士表示：“我们专注于 DMD 治疗中仍然存在的重大挑战，包括无法提供全长肌营养不良蛋白、病毒载体免疫原性、无法改善运动功能、无法重复用药、安全问题，当然还有高昂的治疗成本。”“我们相信 UMD 可以解决这些问题，而且是以非病毒、非侵入性的方式实现的。我们期待在即将召开的 MDA 会议上分享我们的最新数据。”
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