Kişiselleştirilmiş antisens oligonükleotidler (ASO'lar), Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisine yönelik çalışmaları hızlandırabilir.
Her yıl on binlerce bebek, henüz hiçbir tedavi denenmemiş kadar nadir görülen genetik anormalliklerin yol açtığı gizemli hastalıklarla doğuyor. Araştırmacılar, hastaların kan hücrelerinden üretilen küçük doku parçalarını kullanarak, bu hasta çocuklardan bazılarının özelleştirilmiş ilaçlarını test etmek için gereken laboratuvar çalışmalarını hızlandırmak için bir yöntem keşfettiler.
Nadir görülen genetik hastalıkları tedavi etmek için kullanıldığında, kişiselleştirilmiş antisens oligonükleotidler (ASO'lar) ümit verici sonuçlar göstermiştir. Bu terapötik yaklaşıma duyarlı patojenik genetik varyasyonlara sahip nadir hastalıkları olan kişileri belirleme kapasitesinin, klinik dizileme teknolojisi ilerlemeye devam ettikçe artması muhtemeldir.
