ENTR-601-44'ün Faz 1/2 çoklu artan doz (MAD) klinik çalışması olan ELEVATE-44-201, Birleşik Krallık İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Ajansı (MHRA) ve Araştırma Etik Komitesi tarafından Araştırma Amaçlı Bir Tıbbi Ürünün Klinik Denemesi için yetkilendirilmiştir. Çalışmanın amacı, ekzon 44 atlamaya uygun DMD geninde doğrulanmış bir mutasyonu olan hastalarda Duchenne kas distrofisini (DMD) tedavi etmektir.
ELEVATE-44-201 Klinik Çalışması Nedir?
ELEVATE-44-201, ekzon 44 atlama özelliğine sahip ayakta tedavi gören DMD'li hastalarda ENTR-601-44'ün güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve etkinliğini değerlendiren küresel, iki parçalı, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir Faz 1/2 çalışmasıdır.
