ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA), Duchenne kas distrofisi (DMD) olan ve ekzon 44 atlaması yoluyla tedavi edilebilen genetik varyantlara sahip kişilerde delpacibart zotadirsen (del-zota) için Biyolojik Ruhsat Başvurusunu (BLA) Öncelikli İnceleme için kabul etmiştir.
Bir Novartis şirketi olan Avidity'den gelen bir güncellemeye göre FDA, başvurunun kapsamlı bir incelemeyi başlatmak için yeterli düzeyde eksiksiz olduğuna karar verdi. Başvuru ayrıca Hızlandırılmış Onay süreci kapsamında değerlendirilecek.
Del-zota nedir?
Del-zota, DMD44 hastaları için potansiyel bir tedavi olarak geliştiriliyor; yani, belirli genetik değişiklikleri ekzon 44 atlamasına uygun olabilecek hastalar için.
Ekson atlama, hücrelerin distrofin RNA'sının işlenmesi sırasında hücre mekanizmasının belirli bir eksonu atlamasına yardımcı olarak, daha kısa ancak potansiyel olarak işlevsel bir distrofin formu üretmelerine yardımcı olmak için tasarlanmış bir tedavi yaklaşımıdır. Daha fazla bilgi edinin: Ekzon Atlama Terapisi Nedir?
Ancak, FDA henüz del-zota'yı henüz onaylamadı. Mevcut aşama, başvurunun FDA inceleme sürecine girdiğini göstermektedir.
Hızlandırılmış Onay Ne Anlama Geliyor?
FDA'nın Hızlandırılmış Onay yolu, karşılanmamış bir tıbbi ihtiyacı gideren bazı ciddi hastalık tedavilerinin hastalara daha erken ulaşmasını sağlayabilir. Onay, klinik faydayı makul bir şekilde tahmin etmesi muhtemel kabul edilen bir ikincil sonuca dayanabilirken, bu faydayı doğrulamak için ek çalışmalar yürütülür. Daha Fazlasını Okuyun: BLA ne anlama geliyor?
Bu, FDA'ya hızlandırılmış onay verilse bile, beklenen klinik faydayı doğrulamak için daha fazla klinik araştırmanın önemli olacağı anlamına gelir.
Faz 3 SAFARI44 Çalışması
BLA, Faz 1/2 EXPLORE44 ve EXPLORE44-OLE klinik çalışmalarından elde edilen verileri içermektedir.
Doğrulayıcı bir çalışma olarak küresel bir Faz 3 SAFARI44 denemesi de başlatıldı. Avidity'ye göre, bu deneme del-zota'nın uzun vadeli güvenliğini daha ayrıntılı olarak değerlendirmeyi ve klinik faydasını doğrulamayı amaçlıyor. Çalışma Amerika Birleşik Devletleri dışında yürütülecek.
Şirket, geliştirme programının hastaların, hasta yakınlarının, ailelerin, savunuculuk örgütlerinin, araştırmacıların ve klinik araştırma ekiplerinin katılımı olmadan mümkün olmayacağını belirtti. Daha Fazla Bilgi Edinin: Duchenne Klinik Araştırmalarını Keşfedin
Bundan sonra ne olacak?
FDA, del-zota başvurusunu incelemeye başlayacaktır. 8 Eylül tarihli duyuru, FDA'nın onaylandığı anlamına gelmemektedir.
Avidity, gelişmeler oldukça ek güncellemeler sağlayacağını belirtti ve del-zota veya klinik denemeler hakkında soruları olan hastaların ve ailelerin sağlık uzmanlarıyla görüşmelerini tavsiye etti.
Ekzon 44 Atlamaya Uygun Musunuz? Hemen kontrol edin!
