Muscular Dystrophy UK web sitesinde yer alan duyuruya göre, NorthStar Network şunları belirtti: 'Givinostat'ın (Duvyzat) gerçek dünya kullanımında ve klinik çalışmalarda risk profilinin devam eden gözetimi kapsamında, açık etiketli uzatma (OLE) çalışmasında üç ani ölüm vakasının farkındayız.'‘
Italfarmaco, bugüne kadar givinostat ile ilişkili herhangi bir ölüm vakası bildirilmediğini belirtmektedir. DMD hastaları ve aileleri, Italfarmaco'dan (EMA ve FDA) ayrıntılı bilgi talep etmektedir.
Duchenne kas distrofisi olan ve givinostat (Duvyzat) ilacını alan üç kişinin öldüğü bildirilmiştir.
Bildirilen vakalar: Açık etiketli uzatma çalışmasında iki ölüm ve Genişletilmiş Erişim Programında bir ölüm meydana geldi.
Devam eden gözetim: Şirket, ilacın güvenliğini ve risk-fayda profilini izlemeye devam ediyor.
Güncellemeler: Fayda-risk profilinde bir değişiklik tespit edilirse daha fazla bilgi paylaşılacaktır. NorthStar Network, güncellemeler sağlayacağını ve aileleri bireysel tavsiyeler için klinik ekipleriyle görüşmeye teşvik edeceğini belirtmiştir.
Daha fazla bilgi edin: NorthStar'dan Givinostat Hakkında Açıklama
NorthStar Network'den açıklama
Bu belge, NS Ağı adına Prof Michela Guglieri, Dr Anne-Marie Childs, Dr Adnan Manzur, Prof Tracey Willis ve Prof Francesco Muntoni tarafından geliştirilmiştir.
Son zamanlarda givinostat ile tedavi edilen DMD'li çocuklarda/genç yetişkinlerde ani ölüm vakalarından haberdar olduk.
Üç vaka, Italfarmaco tarafından düzenleyici otoritelere, özellikle de Birleşik Krallık'taki MHRA'ya düzenleyici gereklilikler doğrultusunda bildirildi.
Givinostat üreten Italfarmaco şirketi, givinostat ile tedavi edilen DMD hastalarında yakın zamanda bildirilen ölüm vakalarıyla ilgili olarak hasta danışma gruplarına (PAG'ler) aşağıdaki mesajı 20 Ekim 2025'te yayınladı:
“Givinostat'ın güvenlik profili, eş zamanlı steroid tedavisi gören 6 yaş ve üzeri 179 ayaktan DMD hastası üzerinde yürütülen, çift kör, plasebo kontrollü, 18 aylık bir çalışmaya dayanmaktadır (EPIDYS Çalışması). EPIDYS çalışması sırasında ne givinostat kolunda ne de plasebo kolunda ölüm bildirilmemiştir.
Dünya çapında 1700'den fazla hasta klinik çalışmalarda, Genişletilmiş Erişim Programları sırasında ve ticari ortamda givinostata maruz kalmıştır.
Givinostat'ın gerçek dünya kullanımı ve klinik çalışmalardaki fayda-risk profilinin devam eden gözetimi kapsamında, açık etiketli uzatma (OLE) çalışmasında 2 ani ölüm vakası tespit ettik; biri Hollanda'da (Eylül 2025) ve biri ABD'de (Ekim 2024). Ayrıca, Almanya'daki Givinostat Genişletilmiş Erişim Programı'nda (Haziran 2025) 1 ani ölüm vakası tespit ettik. Ölüm vakaları, MHRA dahil olmak üzere yerel yönergeler doğrultusunda yetkili makamlara bildirildi.
Italfarmaco, bugüne kadar givinostat ile ilişkili bildirilen hiçbir ölüm olmadığını değerlendirmiştir. Bu nedenle, mevcut verilere dayanarak, givinostat'ın risk-fayda profili değişmeden kalmaktadır.
Risk profiline ilişkin fayda değişirse, hekimleri, toplumu uyaracağız ve düzenleyici otoritelerle uygun şekilde iletişim kuracağız.
Fayda risk profili değişmedikçe sürekli güncelleme sağlayamıyoruz. Hasta mahremiyeti nedeniyle, bu özel vakalarla ilgili ayrıntıları yazılı olarak paylaşamıyoruz.”
Biz klinisyenler olarak, bu vakaların koşullarının yalnızca bir özetini alabildik; bu da kapsamlı bir risk değerlendirmesi yapmamızı zorlaştırıyor. Birleşik Krallık'ta klinik deney, EAP veya rutin NHS bakımı kapsamında reçete edilen herhangi bir ilacın risk-fayda analizini yapmak düzenleyici otoritelerin (MHRA) görevidir. 22 Ekim'de, MHRA'dan 3 vakayla ilgili bilgileri aldıklarına dair onay aldık ve bunları hızla değerlendirdikleri konusunda bizi temin ettiler.
22 Ekim 2025 tarihine kadar mevcut bilgilere dayanarak, bu ölümlerin givinostat veya givinostat'ın bilinen yan etkilerinden biriyle doğrudan ilişkili olduğuna dair net bir kanıt bulunmamaktadır. Eşlik eden hastalıklar ve birlikte kullanılan ilaçlar gibi diğer faktörler de bu vakalarda rol oynamış olabilir. Bu olaylara yanıt olarak ve MHRA'dan daha fazla bilgi beklerken, givinostat tedavisinin risk ve faydalarının kişiye özel değerlendirilmesini sağlamak için tedaviye başlayacak ve/veya halihazırda tedavi gören tüm hastaları yakından izlemeye ve değerlendirmeye devam ediyoruz. Daha fazla bilgi edinildikçe paylaşacağız.
Devamını oku: Duchenne İçin Klinik Araştırmalar (Tüm Araştırmaların Listesi)
