IPS HEART, Duchenne kas distrofisi (DMD) için geliştirdiği deneysel kalp kası tedavisi ISX9-CPC için FDA Nadir Pediatrik Hastalık Tanımı'nı aldıktan sonra bir başka önemli düzenleyici kilometre taşını duyurdu. Şirket, yeni kas oluşumunu sağlamak ve tam uzunluktaki distrofini geri kazandırmak için tasarlanmış deneysel bir iskelet kası terapisi olan GIVI-MPCs ile birlikte, hem kalp hem de iskelet kası hasarını ele almayı amaçlayan rejeneratif bir yaklaşım izliyor.
IPS HEART, hastalığın ilerlemesini yavaşlatmaya odaklanan birçok mevcut tedavi yaklaşımının aksine, rejeneratif tıp platformunun, tam uzunlukta distrofin üretebilen tamamen yeni insan kas hücreleri oluşturmak üzere tasarlandığını belirtiyor.
Mevcut DMD Tedavilerinden Farklı Bir Strateji
Mevcut veya deneysel Duchenne tedavilerinin çoğu (ekzon atlama terapileri ve mikro-distrofin gen terapileri dahil) yalnızca belirli hasta gruplarına yardımcı olur ve genellikle distrofin proteininin tamamını geri kazandırmaz.
IPS HEART, basın bülteninde bu yaklaşımların klinik sınırlamalara sahip olduğunu ve tam uzunlukta distrofini geri kazandıramadığını belirtirken, indüklenmiş pluripotent kök hücre (iPSC) platformunun ise preklinik çalışmalarda tam uzunlukta distrofin ifade eden yeni fonksiyonel kas hücreleri üretmek üzere tasarlandığını ifade etmektedir.
Şirket iki ayrı rejeneratif tedavi yöntemi geliştiriyor:
- Kalp kası için ISX9-CPC
- İskelet kası için GIVI-MPCs
Bu tedavilerin amacı, kasın bozulmasını sadece yavaşlatmak değil, hasar görmüş kası yeniden oluşturmaktır.
ISX9-CPC: Kalp Kasının Yeniden Oluşturulması
Duchenne kas distrofisinde kalp hastalığı önde gelen ölüm nedenlerinden biridir.
IPS HEART'a göre, ISX9-CPC, kalpteki fibrotik skar dokusunu yeni üretilen kasılabilen kalp kasıyla değiştirmek üzere tasarlanmıştır. Klinik öncesi çalışmalar, tedavi sonrasında kalp fonksiyonunda iyileşme ve ejeksiyon fraksiyonunda artış olduğunu göstermiştir.
Şirket ayrıca resmi internet sitesinde ek preklinik bulgulara da dikkat çekerek şunları belirtiyor:
“"ISX9-CPC ile ilgili olarak, patentli ISX9-CPC'mizin tek bir tedavisinin, kalp krizinden 90 gün sonra ölü skar dokusunu 70% oranında azalttığı ve kontrol grubuna kıyasla kalp fonksiyonunu 60%'nin üzerinde EF iyileşmesiyle geri kazandırdığı, in vivo bir kavram kanıtı niteliğindeki hakemli bir çalışmada gösterilmiştir."”
Bu bulgular Duchenne hastalarından ziyade kalp krizi modelleriyle ilgili olsa da, IPS HEART bunları kalp hücresi tedavisinin rejeneratif potansiyelini destekleyen kanıt olarak sunmaktadır.
GIVI-MPCs: Tam Boy Distrofin ile Yeni İskelet Kasları Oluşturma
Şirketin ikinci programı olan GIVI-MPCs, Duchenne kas distrofisinden etkilenen iskelet kaslarının yenilenmesine odaklanmaktadır.
Basın açıklamasına göre, GIVI-MPCs, çeşitli distrofik hayvan modellerinde tam uzunlukta insan distrofinini geri kazandırırken yeni insan iskelet kası dokusu oluşturmak üzere tasarlanmıştır.
IPS HEART, resmi internet sitesinde bu iddiayı daha da detaylandırarak şunları belirtiyor:
“GIVI-MPC ile, mdx farelerinde ve distrofik domuzlarda 100% tam uzunlukta insan distrofini ile birlikte önemli yeni insan iskelet kası oluşturduk.”
Bu, şirketin şu anda öne sürdüğü en güçlü iddialardan biridir çünkü tam uzunluktaki distrofin, mevcut gen terapisi yaklaşımlarıyla üretilen kısaltılmış mikro-distrofinin aksine, sağlıklı kaslarda bulunan doğal olarak oluşan proteine çok benzemektedir.
Ancak bu sonuçların klinik öncesi nitelikte olduğunu ve henüz insan klinik denemelerinde kanıtlanmadığını belirtmek önemlidir.
İnsanlar Üzerinde Klinik Denemelerin 2027'de Başlanması Planlanıyor
IPS HEART, Araştırma Amaçlı Yeni İlaç (IND) başvurusunu ABD Gıda ve İlaç İdaresi'ne (FDA) sunmayı ve düzenleyici onay alınması halinde GIVI-MPCs'nin insanlar üzerinde ilk klinik denemesine 2027 yılında başlamayı planladığını açıkladı.
Eğer onaylanırsa, bu, şirketin rejeneratif stratejisinin Duchenne kas distrofisi olan kişilerde iskelet kasını ve tam uzunlukta distrofini güvenli bir şekilde geri kazandırıp kazandıramayacağını değerlendirmek için ilk fırsat olacaktır.
Bu Neden Önemli?
Duchenne araştırmalarındaki en büyük bilimsel zorluklardan biri, kaybedilen kas dokusunu yerine koyarken distrofin proteininin tamamını geri kazandırmanın bir yolunu bulmaktır.
IPS HEART, rejeneratif hücre tedavisi platformunun nihayetinde her iki hedefi de aynı anda ele alabileceğine inanıyor:
- Hasar görmüş kalp kasını yenilenmesi
- Yeni iskelet kası oluşturulması
- Distrofinin tam uzunluğunu geri kazandırması
- Mutasyona özgü tedavilere kıyasla potansiyel olarak daha geniş bir uygulama alanı sağlayabilir.
Bu umut vadeden preklinik bulguların anlamlı klinik faydalara dönüşüp dönüşmeyeceği, dikkatlice yürütülen insan denemeleriyle belirlenecektir.
Şimdi Keşfedin: DMDWarrioR Klinik Araştırmalar Merkezi
