Персонализированные антисмысловые олигонуклеотиды (ASO) могут ускорить исследования по лечению мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
Каждый год десятки тысяч детей рождаются с загадочными заболеваниями, вызванными генетическими аномалиями, которые настолько редки, что до сих пор не было предпринято никаких попыток лечения. Исследователи обнаружили метод ускорения лабораторных работ, необходимых для тестирования индивидуальных лекарств для некоторых из этих больных детей, используя крошечные капли ткани, полученные из клеток крови пациентов.
При использовании для лечения редких генетических заболеваний персонализированные антисмысловые олигонуклеотиды (ASO) показали многообещающие результаты. Вероятно, способность идентифицировать людей с редкими заболеваниями, у которых есть патогенные генетические вариации, восприимчивые к этому терапевтическому подходу, будет улучшаться по мере дальнейшего развития технологии клинического секвенирования.
