Elevidys — единственная одобренная в мире генная терапия для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, получившая ускоренное одобрение в США в июне 2023 года, а теперь одобренная в Объединенных Арабских Эмиратах, Катаре, Кувейте, Бахрейне, Омане и Бразилии для лечения ходячих детей в возрасте от 4 до 5 лет с болезнью Дюшенна, у которых подтверждена мутация в гене DMD. [Подробнее: Roche объявила, что EMA инициировала рассмотрение препарата ELEVIDYS]
Sarepta Therapeutics объявляет о расширении одобрения препарата FDA в США в 2024 году на препарат Elevidys для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна в возрасте от 4 лет и старше.
FDA расширенное одобрение генной терапии для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна
После этого заявления Управление по контролю за продуктами и лекарствами США расширило одобрение Elevidys (деландистроген моксепарвовек-рокл), генной терапии для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) для амбулаторных и неамбулаторных лиц в возрасте от 4 лет и старше с МДД и подтвержденной мутацией в гене МДД. [Подробнее: Sarepta получила полное одобрение и расширение лейбла для DMD]
В каких странах одобрено Elevidys?
Генная терапия Elevidys теперь одобрена в США, Объединенных Арабских Эмиратах, Катаре, Кувейте, Бахрейне, Омане и Бразилии.
Одобрен ли стандарт Elevidys в Европе?
Компания Roche объявляет о начале рассмотрения заявки на получение регистрационного удостоверения препарата Elevidys для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) EMA.
Исследование EMA ведется в Европе и Турции. Пациенты с мышечной дистрофией Дюшенна и их семьи внимательно следят за развитием событий и с нетерпением ждут дня, когда они получат препарат.
В настоящее время заявки на одобрение рассматриваются в Европе (EMA), Израиле, Саудовской Аравии и Швейцарии. [Подробнее: Рош]
Узнать больше: Часто задаваемые вопросы об Elevidys, используемом при мышечной дистрофии Дюшенна
Узнайте больше: Мышечная дистрофия Дюшенна: лечение и стоимость
