Кризис подотчетности в ассоциациях по борьбе с мышечной дистрофией Дюшенна: почему пожертвования должны приводить к измеримым результатам.

Куда организации, занимающиеся проблемами мышечной дистрофии Дюшенна, тратят полученные пожертвования, и какая часть из них действительно направлена на научные исследования и клинические испытания? Направляются ли пожертвования на терапию, способную изменить жизнь, или же они распределяются между административными расходами, конференциями и поездками? Почему подробные финансовые отчеты часто неясны или труднодоступны? Могут ли благотворители и их семьи увидеть измеримые результаты от пожертвований?

В этом эссе критически оценивается распределение пожертвований внутри ассоциаций людей с мышечной дистрофией Дюшенна, выявляются структурные неэффективности и обосновывается необходимость смены парадигмы в сторону прозрачности, подотчетности и измеримых показателей эффективности.

Роль ассоциаций с ДМД в терапевтической экосистеме

Исторический вклад организаций по защите прав пациентов

Организации по защите прав пациентов сыграли решающую роль в исследованиях редких заболеваний. Такие группы, как Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD), Muscular Dystrophy Association (MDA) и другие, внесли свой вклад:

- Подписывайтесь на нас -

• Финансирование исследований на ранних стадиях.
• Упрощенные реестры пациентов
• Ускоренные регуляторные пути
• Поддержка набора участников в клинические исследования

Например:

• Бушби подчеркнула важность скоординированных сетей оказания медицинской помощи, поддерживаемых группами защиты интересов пациентов.
• Национальные институты здравоохранения признали, что пациентские организации вносят значительный вклад в финансирование трансляционных исследований редких заболеваний.

Переход к крупномасштабному сбору средств

Со временем многие ассоциации людей с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) превратились из небольших организаций, работающих на волонтерских началах, в крупные благотворительные структуры. Этот переход повлек за собой:

• Профессионализированные структуры управления
• Маркетинговые и фандрайзинговые кампании
• Увеличение операционных расходов

Хотя этот рост расширил возможности по привлечению средств, он также создал риск отклонения от намеченной миссии, когда административное расширение начинает конкурировать с приоритетами финансирования исследований.

Куда же на самом деле идут пожертвования?

Общие схемы распределения

Анализ общедоступных финансовых отчетов крупных некоммерческих организаций показывает общую закономерность распределения:

• Программные услуги (исследования + поддержка пациентов): 50–75%
• Административные расходы: 10–25%
• Расходы на сбор средств: 10–25%

Однако категория “программные услуги” часто определяется широко и включает в себя:

• Конференции
• Информационные кампании
• Образовательные семинары
• командировочные расходы

Это создает критическую неопределенность:
Какая часть “программных расходов” действительно приводит к ощутимому научному прогрессу?

Расходы на исследования и неисследовательские нужды

Исследования, изучающие эффективность некоммерческих организаций (например, Портер и Крамер, Harvard Business Review, (1999 г.; обновленные концепции 2019 г.) подчеркивают, что:

• Многие некоммерческие организации завышают показатели своей деятельности, объединяя различные виды работ в разделе “программные расходы”.”
• Лишь часть этих расходов приводит к измеримым результатам (например, публикациям, клиническим испытаниям, одобрению препарата FDA).

В контексте мышечной дистрофии Дюшенна:

• Прямое финансирование научных исследований может составлять лишь небольшую часть от общих расходов.
• Значительные пожертвования могут быть направлены на следующие цели:
  • Конференции с ограниченным количеством практических результатов
  • поездки членов консультативного совета
  • Мероприятия по продвижению интересов, не оказывающие измеримого влияния на политику.

Проблема с конференциями и командировочными расходами

Научные конференции: ценность против реальности

Проведение научных конференций часто оправдано следующими причинами:

• Платформы для обмена знаниями
• Возможности для налаживания деловых связей
• Инкубаторы сотрудничества

Однако эмпирические данные свидетельствуют о неоднозначных результатах:

• Иоаннидис (2012) утверждал, что многие биомедицинские конференции оказывают ограниченное воспроизводимое воздействие.
• Анализ, опубликованный в 2018 году в журнале Research Policy, показал, что участие в конференциях не всегда приводит к публикации статей, оказывающих значительное влияние на научные исследования.¹

Проблема, характерная именно для людей с мышечной дистрофией Дюшенна.

В ассоциациях миофасциальной дегенерации заболеваний головного мозга расходы, связанные с конференциями, часто включают в себя:

• Международные поездки для сотрудников и членов совета директоров.
• расходы на проживание и питание
• Спонсорство крупномасштабных мероприятий

Главная проблема заключается не в существовании конференций, а в отсутствии измеримых результатов, таких как:

• Начало нового клинического исследования
• Опубликованные результаты совместных исследований
• Регуляторные этапы

Без этого подобные расходы рискуют стать скорее символическими, чем содержательными.

Дефицит прозрачности

Отсутствие подробной публичной отчетности

Многие ассоциации людей с мышечной дистрофией Дюшенна публикуют ежегодные отчеты, но в этих отчетах часто отсутствуют следующие сведения:

• Детальная разбивка расходов на исследования и неисследовательские нужды.
• Отчетность, основанная на результатах
• Анализ затрат и выгод основных расходов

Вместо этого в отчетах часто делается акцент на следующем:

• Общая сумма собранных пожертвований
• Количество организованных мероприятий
• Общие положения о миссии

Отсутствие измеримых ключевых показателей эффективности (KPI)

Ключевые показатели эффективности (KPI) редко определяются научно обоснованным способом. Например:

Распространенные, но недостаточные ключевые показатели эффективности (KPI):

• Количество посещенных конференций
• Количество вовлеченных пациентов

Отсутствуют критически важные ключевые показатели эффективности:

• Количество исследований, получивших финансирование и завершившихся публикациями в рецензируемых журналах.
• Количество начатых или завершенных клинических испытаний
• Вклад в получение разрешений регулирующих органов

Отсутствие этой информации не позволяет донорам оценить отдачу от благотворительных инвестиций (ROPI).

Этические последствия неэффективного распределения средств

Альтернативные издержки при смертельном заболевании

ДМД — это быстро прогрессирующее и смертельное заболевание. Каждый год, потерянный из-за неэффективности, приводит к следующим последствиям:

• Снижена выживаемость нынешних пациентов.
• Задержка доступа к терапии
• Упущенные возможности для исследований

В этом контексте нерациональное распределение пожертвований не просто неэффективно — оно имеет этические последствия.

Доверие доноров и моральная ответственность

Доноры делают пожертвования, ожидая, что их средства будут использованы следующим образом:

• Ускорить излечение
• Улучшение результатов лечения пациентов
• Поддерживайте научные открытия.

Неэффективное использование пожертвований является нарушением следующих правил:

• Этическая ответственность
• Фидуциарная обязанность
• Общественное доверие

Аргументы в пользу рамок оценки измеримого воздействия

Модели финансирования, основанные на результатах

Ассоциации людей с мышечной дистрофией Дюшенна должны внедрить системы финансирования, ориентированные на достижение конкретных результатов, в том числе:

• Выплата грантов на основе достижения определенных этапов.
• финансирование, зависящее от результатов деятельности
• Независимые научные экспертные комиссии

Рекомендуемые метрики

Надежная система оценки должна включать в себя:

Показатели влияния научных исследований

• Количество рецензируемых публикаций
• Влияние на цитирование (вклад h-индекса)
• Обмен данными и воспроизводимость

Показатели клинического воздействия

• Начаты судебные разбирательства
• Испытания завершены.
• Зарегистрированные пациенты
• На получение разрешений регулирующих органов повлияло

Показатели финансовой эффективности

• Процент пожертвований, напрямую направляемых на исследования.
• Стоимость одного научного результата
• Коэффициент административных накладных расходов

Необходимость радикальной прозрачности

Открытая финансовая отчетность

Ассоциации должны публиковать:

• Постатейные бюджеты
• Подробная информация о распределении грантов
• Результаты на уровне проекта

Общедоступные панели мониторинга

Современный подход включал бы в себя:

• Системы отслеживания финансирования в режиме реального времени
• Панели мониторинга хода исследований
• Результаты финансируемых исследований находятся в открытом доступе.

Рекомендации по реформе

Структурные реформы

• Ограничьте административные издержки заранее определенными пороговыми значениями.
• Раздельные структуры для сбора средств и управления научными исследованиями.
• Ввести независимые аудиты

Рекомендации по политике

• Обязательные стандарты раскрытия информации для пациентских организаций
• Соответствие международным стандартам прозрачности некоммерческих организаций.

Культурный сдвиг

• От отчетности, основанной на “деятельности”, к подотчетности, основанной на “результатах”.
• От видимости к поддающемуся проверке результату

Помимо помощи: истинная миссия ассоциаций людей с мышечной дистрофией Дюшенна.

Несомненно, предоставление детям с мышечной дистрофией Дюшенна электрических инвалидных колясок и аналогичных вспомогательных устройств имеет большое значение. Эти меры улучшают мобильность, комфорт и качество повседневной жизни, часто оказывая немедленное и заметное влияние на семьи. Однако, хотя подобные усилия по оказанию индивидуальной поддержки важны, они не должны представлять собой основную миссию ассоциаций людей с мышечной дистрофией Дюшенна. При прогрессирующем и угрожающем жизни заболевании сосредоточение внимания преимущественно на краткосрочном облегчении симптомов рискует отвлечь внимание и ресурсы от более важной цели: изменения течения самого заболевания.

Главная задача ассоциаций по изучению мышечной дистрофии Дюшенна должна заключаться в том, чтобы выступать катализаторами системного прогресса. Это означает стратегическое направление пожертвований на развитие клинических исследований, содействие доступу к международным клиническим испытаниям и работу по внедрению одобренных регулирующими органами методов лечения в своих странах. Одобренные крупными регулирующими органами, такими как Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) и Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA), методы лечения представляют собой результат многолетнего научного прогресса и вселяют реальную надежду на изменение течения заболевания. Ассоциации, которые уделяют приоритетное внимание взаимодействию с регулирующими органами, интеграции в систему здравоохранения и путям доступа пациентов к медицинской помощи, вносят гораздо больший вклад в долгосрочные результаты, чем те, которые сосредоточены в основном на отдельных видах помощи.

В конечном счете, мерилом влияния ассоциации должно быть не количество распространенных устройств, а то, насколько она ускоряет доступ к эффективным методам лечения и поддерживает научный прогресс. Семьи, затронутые мышечной дистрофией Дюшенна, сталкиваются с узким терапевтическим окном, где задержки в получении доступа к лечению могут иметь необратимые последствия. Следовательно, пожертвования должны использоваться не только для поддержки повседневной жизни, но и для достижения значимого, измеримого прогресса в разработке методов лечения, которые продлевают жизнь и улучшают ее качество на фундаментальном уровне. Необходим сбалансированный подход, но без особого акцента на исследованиях, клинических испытаниях и доступе к лечению миссия останется незавершенной.

Если нет исследований и клинических испытаний: пересмотрите свое решение о донорстве.

Если ассоциации или фонды, занимающиеся проблемами мышечной дистрофии Дюшенна в вашей стране, не направляют собранные пожертвования на клинические исследования, текущие испытания или конкретные усилия по внедрению одобренных методов лечения для пациентов, это вызывает серьезные опасения по поводу соответствия их миссии. При таком агрессивном и требующем быстрого реагирования заболевании, как мышечная дистрофия Дюшенна, все ресурсы должны быть стратегически распределены для ускорения терапевтического прогресса. Пожертвования не должны ограничиваться только деятельностью организации — они должны приносить измеримые научные и клинические результаты.

Семьи и доноры имеют как право, так и обязанность задавать вопросы о том, как используются пожертвования. Прозрачность, подробная отчетность и четкие доказательства результатов не являются необязательными, а представляют собой основополагающие обязанности. Если организация не может продемонстрировать, как она способствует развитию исследовательских проектов, поддерживает доступ к клиническим испытаниям или улучшает доступность лечения, то ее эффективность необходимо критически пересмотреть. Эмоциональные призывы ни в коем случае не должны заменять поддающиеся проверке результаты.

Отказ от пожертвований в данных обстоятельствах — это не проявление бездействия, а требование подотчетности. Это ясно дает понять, что доверие доноров нужно заслужить результатами, а не обременять видимостью. Поддержка только тех организаций, которые ставят во главу угла исследования, инновации и доступность лечения для пациентов, поможет изменить экосистему в сторону действительно важных результатов: увеличения продолжительности жизни, повышения качества медицинской помощи и реального прогресса в борьбе с мышечной дистрофией Дюшенна.

Часто задаваемые вопросы от семей, чьи дети страдают мышечной дистрофией Дюшенна: Требование прозрачности и реального результата

Заключительный обзор

Это не враждебные вопросы — это вопросы, требующие решения.

Они этого заслуживают:

• Прозрачность
• Подотчетность
• Измеримый прогресс

Заключительные мысли

Ассоциации больных мышечной дистрофией Дюшенна играют важнейшую роль в борьбе с этим разрушительным заболеванием. Хотя их вклад значителен, нынешняя модель распределения средств не обладает достаточной прозрачностью, подотчетностью и измеримым эффектом.

Пожертвования должны не просто поддерживать деятельность организаций, но и ускорять научный прогресс и улучшать результаты лечения пациентов. Без структурных реформ существует реальный риск того, что ценные ресурсы будут и дальше распределяться между малоэффективными видами деятельности.

Будущее лечения мышечной дистрофии Дюшенна зависит не только от научных инноваций, но и от того, насколько эффективно мы будем распределять доверенные нам ресурсы.

Читать далее: Системный сбой в работе ассоциаций по борьбе с мышечной дистрофией Дюшенна

Посетите веб-сайты ассоциаций больных мышечной дистрофией Дюшенна в вашей стране, ознакомьтесь с их деятельностью и настаивайте на том, чтобы пожертвования использовались для клинических испытаний, исследований и внедрения одобренных методов лечения в вашей стране.

Источники и научные ссылки

1. Поиск полезной информации в других источниках: позитивное влияние академической активности на научные результаты. ↩︎

- Подписывайтесь на нас -