Solid Biosciences публикует информацию о клиническом испытании генной терапии SGT-003
Solid Biosciences сообщил, что в ходе клинического исследования генной терапии SGT-003 препарат был введен четырем пациентам; препарат хорошо переносился всеми пациентами с...
Исследование доктора Любови Гущиной по пропуску экзона 17 отмечено грантом
Мы рады представить победителей исследовательского гранта Американского нейромышечного фонда (ANF) 2024 года. Любовь Гущина, доктор философии, получила премию за...
FDA обозначает терапию стволовыми клетками GIVI-MPC от IPS HEART для лечения мышечной дистрофии Беккера как орфанный препарат
FDA присвоил препарату GIVI-MPC статус орфанного препарата (ODD) от IPS HEART из-за его исключительной способности вызывать образование новых мышечных волокон полной длины...
ImmunoForge получает одобрение FDA IND на 2 фазу клинического исследования «Пемзивиптадила» для лечения кардиомиопатии при МДД
Препарат для лечения кардиомиопатии МДД, пемзивиптадил, применяется один раз в неделю и основан на платформе ELP (эластиноподобная полипептидная платформа) компании ImmunForge, длительно действующем препарате...
Dyne Therapeutics анонсировала планы по применению DYNE-101 при DM1 и DYNE-251 при DMD
Компания Dyne Therapeutics объявила о положительных клинических данных своих препаратов DYNE-101 и DYNE-251 во время мероприятия для инвесторов 10 января 2025 года. DYNE-101 для лечения миотонической дистрофии...