REGENXBIO сообщила о новых положительных промежуточных данных от двух дополнительных пациентов в части фазы I/II исследования AFFINITY DUCHENNE® RGX-202, дифференцированной экспериментальной генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна (Дюшенна). Результаты были представлены на клинической и научной конференции Ассоциации мышечной дистрофии (MDA) 2025 года.
Основные выводы Rgx-202 включают в себя:
- На MDA были представлены новые данные о биомаркерах двух пациентов, получивших основную дозу RGX-202, которые продолжают подтверждать постоянную, надежную экспрессию и трансдукцию микродистрофина RGX-202 во всех возрастных группах.
- У пациента в возрасте 3 лет при дозировании экспрессия микродистрофина была измерена как 122.3% по сравнению с контролем. Пациенты младше 4 лет не имеют доступа к генной терапии, и REGENXBIO является единственным спонсором генной терапии, набирающим пациентов в этой возрастной группе в США
- У пациента в возрасте 7 лет экспрессия микродистрофина RGX-202 составила 31,5% по сравнению с контролем.
- У всех пациентов RGX-202 был надлежащим образом локализован в сарколемме, что свидетельствует о том, что дифференцированная конструкция с CT-доменом надлежащим образом воздействует на мышцу.
- Результаты экспрессии микродистрофина RGX-202 у амбулаторных пациентов в возрасте 8+ являются самыми высокими зарегистрированными уровнями микродистрофина среди одобренных или исследуемых методов генной терапии.
- Для поддержки заявки на получение лицензии на биологический препарат (BLA) с использованием ускоренного пути одобрения первичной конечной точкой в ключевой фазе исследования AFFINITY DUCHENNE является доля участников, у которых экспрессия микродистрофина RGX-202 составляет ≥10% на 12-й неделе.
- RGX-202 также продолжает демонстрировать самое большое количество зарегистрированных копий генома вектора (4,9–55,4), измеренных с помощью количественной ПЦР среди одобренных или исследуемых методов генной терапии.
- Подписывайтесь на нас -
