Во вторник Sarepta Therapeutics сообщила, что первый зарегистрированный смертельный случай, связанный с их генной терапией мышечной дистрофии Дюшенна, Elevidys, произошел у 16-летнего мальчика.
Оглавление
Подросток, которому сделали инъекцию Elevidys, умер
За последние 20 лет было известно, что несколько процедур генной терапии вызывают печеночную недостаточность, что и произошло с этим молодым человеком. [Подробнее: Часто задаваемые вопросы об Elevidys, используемом при мышечной дистрофии Дюшенна]
Смерть «представляет собой тяжесть острого поражения печени, ранее не описанного для Elevidys», — отметила Сарепта. Пациент также дал положительный результат на цитомегаловирусную (ЦМВ) инфекцию, которая может повреждать печень и является «возможным фактором, способствующим» смерти, согласно объявлению. Сарепта выразила «глубокую» печаль в связи со смертью. [Что такое цитомегаловирусная инфекция (ЦМВ)?]
Акции Sarepta падают на 28%
Sarepta сообщила о смерти соответствующим органам здравоохранения и обновит маркировку Elevidys, чтобы «надлежащим образом отразить это событие», — отметила биотехнологическая компания в своем пресс-релизе во вторник. Акции компании упали около 28%, когда рынки открылись во вторник, до $73.01, снизившись с $101.35 на предыдущем закрытии рынка.
Узнать больше: Обзор клинических испытаний генной терапии Elevidys: оправдывает ли Elevidys затраты?
В какой стране и в какой больнице произошел этот печальный инцидент?
Sarepta сообщила, что молодой пациент с МДД, который умер, был гражданином США, и инцидент произошел в США. [Подробнее: Письмо сообщества]
Если из Сарепты поступит достаточная и удовлетворительная информация, мы оповестим все сообщества DMD о том, что сделаем специальную новость по этой теме.
