O mRNA do Bobcat funciona de forma diferente dos mecanismos de salto de exon ou microdistrofia AAV. Este método de próxima geração pode levar a medicamentos de baixo custo para distrofia muscular de Duchenne.
Muitas terapias de salto de exon ou terapias genéticas, como a Elevidys, aprovada pela FDA para o tratamento da Doença do Músculo de Duchenne, preocupam os pacientes com seus preços exorbitantes.
Segundo relatos, os medicamentos desenvolvidos usando o método de mRNA Bobcat terão preços mais razoáveis.
Índice
O que é mRNA Bobcat?
O mRNA Bobcat é uma tecnologia patenteada de mRNA linear que produz mRNA de alta qualidade que codifica proteínas grandes (maiores que 13 kb) de maneira altamente eficiente e econômica. Uma nanopartícula lipídica (LNP) o fornece. A Elixirgen Therapeutics está primeiro investigando como o mRNA do Bobcat pode ser usado com a distrofina, que é o maior gene humano conhecido.
A tecnologia de mRNA da Bobcat é confiável?
A empresa afirma que não observou nenhum problema de segurança associado à injeção de mRNA-DMD de Bobcat em estudos pré-clínicos com animais.
Ao avaliar a segurança do mRNA do bobcat em comparação a métodos alternativos, há alguns aspectos cruciais a serem considerados. Como o mRNA não é um vírus, ele está isento dos padrões de biossegurança que um método AAV precisaria aderir tanto na fabricação quanto na administração. Notavelmente, o mRNA pode ser redosado, em contraste com o AAV. Devido a preocupações com a resposta imune, as terapias baseadas em AAV geralmente não podem ser dosadas mais de uma vez.
O mRNA do Bobcat pode melhorar a força muscular?
A empresa conduziu um estudo em camundongos mutantes, um modelo de camundongo para DMD, e encontrou melhorias funcionais na força muscular. A empresa de pesquisa Elixirgen diz que mostrou melhorias nos músculos do antebraço com doses semanais de mRNA-DMD. Ela também afirma que uma única injeção de mRNA-DMD nos músculos do antebraço pode restaurar a força muscular em camundongos mutantes.
Esses estudos mostram que pode ser possível administrar um mRNA que codifica a distrofina de comprimento total para terapia muscular em áreas específicas e, eventualmente, em todo o corpo. As abordagens de distrofina de comprimento total local e sistêmica podem ser tratamentos úteis para pacientes com DMD que podem andar e aqueles que não podem.
Vantagens do mRNA Bobcat
Os tratamentos atuais, incluindo medicamentos de salto de exon e AAV-microdistrofina, têm sido inovadores para pacientes com DMD. No entanto, ainda há uma necessidade significativa de desenvolver terapêuticas que possam prevenir ou tratar de forma mais eficaz os sintomas debilitantes musculares.
A distrofina é uma proteína que causa DMD. Portanto, um tratamento que restaure toda a proteína deve teoricamente restaurar a função adequada.
Os cientistas também sabem que a distrofina de comprimento total é mais estável e tem uma vida útil mais longa do que a versão encurtada. Notavelmente, o salto de exon atingiria apenas uma pequena porcentagem da população de pacientes.
Um tratamento desenvolvido com a tecnologia de mRNA da Bobcat e usando a versão completa pode ser usado por qualquer pessoa, independentemente da mutação exata que ela tenha.
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